هذه بيان صحفي مدفوع. يرجى التواصل مباشرة مع موزع البيان الصحفي لأي استفسارات.

تقرير بروت بيو عن نتائج إيجابية للمرحلة 3 للنتائج الرئيسية للدواء الفموي إنفجراتينيب مع أول تحسن ذو دلالة إحصائية في التناسب الجسدي في القصور القحفي

شركة بروت بيو فارما، إنك.

الخميس، 12 فبراير 2026 الساعة 9:30 مساءً بتوقيت غرينتش+9 11 دقيقة قراءة

في هذا المقال:

BBIO

+1.19%

شركة بروت بيو فارما، إنك.

• نجح بروبيل 3 في تحقيق الهدف الرئيسي وهو التغير من الخط الأساسي في معدل النمو الطولي السنوي (AHV) عند الأسبوع 52 (p<0.0001)

• كان التغير من الخط الأساسي في معدل النمو الطولي السنوي متفوقًا على العلاج الوهمي عند الأسبوع 52 مع فرق علاج متوسط ضد العلاج الوهمي قدره +2.10 سم/سنة؛ المتوسط الحسابي المقدر (LS) كان +1.74 سم/سنة

• في تحليل استكشافي محدد مسبقًا للهدف الثانوي الرئيسي، حقق إنفجراتينيب الفموي أول تحسن ذو دلالة إحصائية في التناسب الجسدي مقابل العلاج الوهمي في القصور القحفي، موضحًا فرق علاج LS قدره -0.05 (p<0.05) في الأطفال دون سن 8 سنوات (>50% من المشاركين)

• نجح بروت بيو 3 في تحقيق الهدف الثانوي الرئيسي وهو التغير من الخط الأساسي في درجة Z للطول (السكان المرجعيين للقصور القحفي) عند الأسبوع 52 (p<0.0001)، مع زيادة LS على ذراع العلاج قدرها +0.41 انحراف معياري

• كان إنفجراتينيب الفموي جيد التحمل، بدون توقفات أو أحداث سلبية خطيرة مرتبطة بالدراسة، و3 حالات (4%) من فرط الفوسفات الدم اعتُبرت خفيفة ومؤقتة دون الحاجة لتخفيض الجرعة أو التوقف، وبدون أحداث سلبية مرتبطة بكبت FGFR1 أو 2 (مثل مشاكل الشبكية أو القرنية)

• من المخطط تقديم طلبات NDA و MAA في النصف الثاني من 2026 لعلاج القصور القحفي؛ إنفجراتينيب الفموي هو الخيار العلاجي الوحيد قيد التطوير للقصور القحفي الذي حصل على تصنيف العلاج الثوري من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA)

• نظرًا لقوة هذه البيانات، تخطط بروت بيو لتسريع تطوير إنفجراتينيب الفموي في حالة نقص النمو، وتقوم حالياً بتسجيل المشاركين في المرحلة التمهيدية للمحاكمة من المرحلة 3

سان فرانسيسكو، كاليفورنيا، 12 فبراير 2026 (GLOBE NEWSWIRE) – أعلنت شركة بروت بيو فارما، إنك. (ناسداك: BBIO) (“بروت بيو” أو “الشركة”)، وهي شركة أدوية حيوية تركز على تطوير أدوية للحالات الوراثية، اليوم عن نتائج إيجابية للنتائج الرئيسية من دراسة بروبيل 3، الدراسة العالمية الحاسمة من المرحلة 3 للدواء إنفجراتينيب الفموي في الأطفال المصابين بالقصور القحفي. ستعقد بروت بيو مكالمة للمستثمرين في 12 فبراير 2026 الساعة 8:00 صباحًا بالتوقيت الشرقي لمناقشة هذه النتائج.

"القصور القحفي هو حالة وراثية ناتجة عن طفرة في FGFR3 تؤثر على أكثر من الطول فقط، مع آثار على الوظائف البدنية والاستقلالية التي يمكن أن تؤثر بشكل واسع على مدى حياة الشخص،” قال الدكتور رافي سافاريرايان، من معهد مورودش لأبحاث الأطفال في ملبورن، أستراليا، والمحقق الرئيسي العالمي لدراسة بروبيل 3. “إنفجراتينيب هو أول علاج فموي مصمم لاستهداف FGFR3 ومعالجة السبب الأساسي للقصور القحفي مباشرة. في أوسع نطاق عمر تم دراسته حتى الآن، أظهر إنفجراتينيب أعلى وأهم تحسن في سرعة النمو السنوية، بالإضافة إلى أول تحسن ذو دلالة إحصائية في التناسب الجسدي، في الأطفال من عمر 3 إلى 8 سنوات، وهو ما لم يسبق أن تم تحقيقه بأي علاج معتمد أو قيد التطوير لهذه الحالة. مجتمعة، تبرز هذه النتائج الرائدة إمكانيات تحويلية لإنفجراتينيب لمعالجة جوانب من القصور القحفي تتجاوز الطول الخطي، مع منتج يُعطى عن طريق الفم.”

متابعة القصة  

كانت دراسة بروبيل 3 دراسة سريرية عالمية لمدة سنة واحدة، عشوائية بنسبة 2:1، مزدوجة التعمية، مع علاج وهمي، لتقييم فعالية وسلامة إنفجراتينيب في الأطفال المصابين بالقصور القحفي الذين تتراوح أعمارهم بين 3 إلى أقل من 18 سنة مع صفائح نمو مفتوحة. تشمل النتائج الرئيسية من الدراسة حتى الأسبوع 52:

الهدف الرئيسي:

 

*    
    
    التغير من الخط الأساسي في معدل النمو الطولي السنوي (AHV) متفوق على العلاج الوهمي، مع فرق علاج LS قدره +1.74 سم/سنة (p<0.0001) وفرق علاج متوسط قدره +2.10 سم/سنة

الأهداف الثانوية:

 

*    
    
    بما يتوافق مع الهدف الرئيسي، أظهر الهدف الثانوي في الأسبوع 52 لتحسن معدل النمو الطولي المطلق (AHV) تحسنًا كبيرًا مع إنفجراتينيب مقارنة بالعلاج الوهمي، حيث حقق ذراع إنفجراتينيب أعلى قيمة LS لمعدل النمو الطولي المطلق المبلغ عنه حتى الآن في تجربة عشوائية للقصور القحفي (5.96 سم/سنة مقابل 4.22 سم/سنة على العلاج الوهمي)
    
     
*    
    
    كان التغير من الخط الأساسي في درجة Z للطول (السكان المرجعيين للقصور القحفي) متفوقًا على العلاج الوهمي، مع فرق علاج LS قدره +0.32 انحراف معياري (p<0.0001)، وهو أكبر فرق تم ملاحظته في تجربة عشوائية للقصور القحفي؛ وكان التغير LS من الخط الأساسي على ذراع العلاج +0.41 انحراف معياري، وهو أكبر تحسن تم ملاحظته في تجربة عشوائية للقصور القحفي
    
     
*    
    
    في تحليل استكشافي محدد مسبقًا (الأطفال دون سن 8؛ >50% من المشاركين) للهدف الثانوي الرئيسي في التغير من الخط الأساسي في التناسب بين الجزء العلوي والسفلي من الجسم عند الأسبوع 52، يُعد إنفجراتينيب الفموي أول خيار علاجي يُظهر دلالة إحصائية مقابل العلاج الوهمي في تجربة عشوائية للقصور القحفي، موضحًا انخفاض LS بمقدار -0.05 مقابل العلاج الوهمي (p<0.05)
    
     
    
    *    
        
        في السكان الإجمالي، حقق إنفجراتينيب انخفاض LS بمقدار -0.05، وهو أكبر انخفاض تم ملاحظته في ذراع علاج في تجربة عشوائية للقصور القحفي، مع فرق علاج LS مفضل قدره -0.02 مقابل العلاج الوهمي عند الأسبوع 52 (p=0.1849)

كان إنفجراتينيب جيد التحمل، مع:

*    
    
    عدم وجود توقفات مرتبطة بالدراسة
    
     
*    
    
    عدم وجود أحداث سلبية خطيرة مرتبطة بالدراسة
    
     
*    
    
    3 حالات (4%) من فرط الفوسفات الدم، جميعها خفيفة ومؤقتة وبدون أعراض، ولم تتطلب تقليل الجرعة أو التوقف
    
     
*    
    
    عدم وجود أحداث سلبية مرتبطة بكبت FGFR1 أو 2 (مثل مشاكل الشبكية أو القرنية)
    
     
*    
    
    عدم وجود أحداث سلبية مرتبطة بمُحاكاة CNP: انخفاض ضغط الدم العرضي، ردود فعل موضع الحقن، أو فرط الشعر

“لا تزال هناك حاجة ملحة لعلاجات فعالة، عملية، وأقل تدخلاً للأطفال المصابين بالقصور القحفي،” قالت الدكتورة دانييلا روجوف، المدير الطبي، أمراض الهيكل العظمي في بروت بيو. “تدعم بيانات بروبيل 3 إمكانيات علاج فموي يستهدف مباشرة فرط نشاط FGFR3 لمعالجة الاحتياجات السريرية المهمة، مع ملاءمته للحياة اليومية للعائلات التي تبحث عن خيار غير حقني. تمثل هذه النتائج تقدمًا مهمًا لأولئك الذين كانوا ينتظرون نهجًا أفضل، ونتطلع إلى دفع هذا البرنامج نحو تقديم طلبات عالمية. نشكر المشاركين في الدراسة، وعائلاتهم، والمحققين، وطاقم الدراسة الذين وثقوا بنا وانضموا إلينا في هذه الرحلة.”

استنادًا إلى هذه النتائج، تنوي بروت بيو الاجتماع مع السلطات التنظيمية لمناقشة خطط تقديم طلب دواء جديد (NDA) وطلب ترخيص تسويق (MAA) لإنفجراتينيب في النصف الثاني من 2026 لدعم الموافقة. كما تنوي الشركة تسريع تطوير إنفجراتينيب لعلاج نقص النمو، وتقوم حالياً بتسجيل المشاركين في المرحلة التمهيدية من الدراسة من المرحلة 3. لدى الشركة أيضًا تجربة سريرية مستمرة لإنفجراتينيب للأطفال حديثي الولادة حتى أقل من 3 سنوات في القصور القحفي ضمن تجربة بروت بيو للرضع والأطفال الصغار. حصل إنفجراتينيب على تصنيف العلاج الثوري من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA)، بالإضافة إلى تصنيف الدواء الوحيد (Orphan Drug) من كل من FDA و EMA، وتصنيف المسار السريع (Fast Track)، وتصنيف المرض النادر للأطفال.

“يُمثل إعلان اليوم خطوة أخرى مهمة في أبحاث القصور القحفي، ومع انتظار الموافقة التنظيمية، يوسع خيارات الرعاية المتاحة لتشمل علاجًا فمويًا، مما يمنح الأفراد والعائلات خيارات إضافية عند النظر في أهدافهم وتفضيلاتهم الصحية،” قال السيد مايكل هيوز، رئيس لجنة التواصل مع صناعة التكنولوجيا الحيوية في جمعية الأشخاص القصيري القامة. “التزام بروت بيو بالتواصل مع مجتمع القصارين والتعلم من تجاربهم يعكس التركيز على الاستماع للتجربة الحية والاعتراف بالأولويات المتنوعة في تشكيل جهود البحث. في هذا السياق، يُعد التحسن الملحوظ في التناسب الجسدي بعد سنة من العلاج في دراسة بروبيل 3 نتيجة ذات معنى، وقد تكون ذات صلة بالوظيفة البدنية، وتستمر في التقييم لفهم أهميتها الأوسع.”

يمكن العثور على معلومات حول تجربة بروبيل للرضع والأطفال الصغار (NCT07169279) هنا على موقع clinicaltrials.gov. يمكن العثور على معلومات حول دراسة ACCEL، الدراسة الرصدية التمهيدية للشركة لإنفجراتينيب في المرحلة 3 للقصور القحفي (NCT06410976) هنا، ومعلومات عن دراسة ACCEL 2/3، الدراسة السريرية من المرحلة 2/3 لإنفجراتينيب في القصور القحفي (NCT06873035) هنا. تلتزم بروت بيو باستكشاف إمكانيات إنفجراتينيب على الآثار الطبية والوظيفية الأوسع للقصور القحفي، نقص النمو، وغيرها من حالات التشوه الهيكلي، التي تمثل احتياجات غير ملباة كبيرة للعائلات.

معلومات البث المباشر
ستستضيف بروت بيو مكالمة للمستثمرين وبثًا مباشرًا متزامنًا لمناقشة نتائج دراسة المرحلة 3 بروبيل 3 لإنفجراتينيب في الأطفال المصابين بالقصور القحفي في 12 فبراير 2026 الساعة 8:00 صباحًا بالتوقيت الشرقي. يمكن الوصول إلى رابط البث المباشر من صفحة تقويم الأحداث على موقع بروت بيو الإلكتروني على https://investor.bridgebio.com/. سيتم أرشفة نسخة من المؤتمر والبث المباشر على موقع الشركة الإلكتروني وستكون متاحة لمدة لا تقل عن 30 يومًا بعد الحدث.

عن القصور القحفي
القصور القحفي هو السبب الأكثر شيوعًا لقصر القامة غير المتناسب، ويؤثر على حوالي 55,000 شخص في الولايات المتحدة والاتحاد الأوروبي، بما في ذلك حتى 10,000 طفل ومراهق لديهم صفائح نمو مفتوحة. يؤثر القصور القحفي على الصحة العامة وجودة الحياة، ويؤدي إلى مضاعفات طبية مثل توقف التنفس أثناء النوم، خلل الأذن الوسطى، الحداب، وتضيق العمود الفقري. الحالة ناتجة بشكل موحد عن طفرة منشطة في FGFR3.

عن شركة بروت بيو فارما، إنك.
توجد بروت بيو لتطوير أدوية تحويلية للحالات الوراثية. يفتقر ملايين الأشخاص حول العالم الذين يعانون من حالات وراثية إلى خيارات علاج، غالبًا لأن تطوير الأدوية لمجموعات صغيرة من المرضى يمكن أن يكون تحديًا تجاريًا. نهدف إلى سد الفجوة بين التقدم في العلوم الوراثية والأدوية ذات المعنى للمجموعات غير المخدومة من المرضى. نموذجنا اللامركزي، المتمركز حول مراكز، مصمم للسرعة والدقة وقابلية التوسع. تركز فرق مستقلة وذات تمكين على حالات فردية، بينما يوفر المركز الرئيسي القدرات السريرية والتنظيمية والتجارية اللازمة لإدخال الابتكار إلى السوق. لمزيد من المعلومات، يرجى زيارة bridgebio.com ومتابعتنا على LinkedIn، X، Facebook، Instagram، YouTube، وTikTok.

بيانات التطلعات المستقبلية لبروت بيو
يحتوي هذا البيان الصحفي على بيانات تطلعية. قد تتضمن البيانات في هذا البيان عبارات ليست حقائق تاريخية وتُعتبر بيانات تطلعية بموجب القسم 27A من قانون الأوراق المالية لعام 1933، المعدل (قانون الأوراق المالية)، والقسم 21E من قانون الأوراق المالية والتبادل لعام 1934، المعدل (قانون التبادل)، والتي عادةً ما يتم التعرف عليها باستخدام كلمات مثل “يتوقع”، “يؤمن”، “يستمر”، “يقدر”، “يتوقع”، “يأمل”، “يعزم”، “قد”، “يخطط”، “مشاريع”، “يبقى”، “يسعى”، “يجب”، “سوف”، وأشكال هذه الكلمات أو تعبيرات مماثلة، أو النفي لهذه المصطلحات أو مصطلحات مماثلة أخرى، والتي تهدف إلى تحديد البيانات التطلعية، على الرغم من أن جميع البيانات التطلعية لا تحتوي بالضرورة على هذه الكلمات المحددة. نعتزم أن تغطي هذه البيانات التطلعية أحكام الحماية الآمنة للبيانات التطلعية الواردة في القسم 27A من قانون الأوراق المالية والقسم 21E من قانون التبادل. تعكس هذه البيانات التطلعية، بما في ذلك البيانات الصريحة والضمنية المتعلقة بالنتائج الرئيسية لدراسة بروبيل 3، الدراسة العالمية الحاسمة من المرحلة 3 لإنفجراتينيب الفموي في الأطفال المصابين بالقصور القحفي، الفعالية، السلامة، والإمكانات السريرية والتسويقية لإنفجراتينيب، تفاعلاتنا المتوقعة مع السلطات التنظيمية، خططنا لتقديم طلبات NDA و MAA لإنفجراتينيب إلى FDA وEMA، حسب الاقتضاء، في النصف الثاني من 2026 لعلاج القصور القحفي؛ خططنا لتسريع تطوير إنفجراتينيب لعلاج نقص النمو، تقدم دراساتنا السريرية الحالية والمخطط لها لإنفجراتينيب للأطفال حديثي الولادة حتى أقل من 3 سنوات في القصور القحفي ضمن تجربة بروت للرضع والأطفال الصغار، التصريحات حول الفوائد السريرية المحتملة لإنفجراتينيب للمرضى المصابين بالقصور القحفي في اقتباسات الدكتور سافاريرايان، الدكتورة روجوف، والسيد هيوز، والتزامنا باستكشاف إمكانيات إنفجراتينيب على الآثار الطبية والوظيفية الأوسع للقصور القحفي، نقص النمو، وغيرها من حالات التشوه الهيكلي، تعكس وجهات نظرنا الحالية حول خططنا، نوايانا، توقعاتنا واستراتيجياتنا، والتي تستند إلى المعلومات المتاحة حاليًا وعلى الافتراضات التي وضعناها. على الرغم من اعتقادنا أن خططنا، نوايانا، توقعاتنا واستراتيجياتنا كما تعكسها أو تشير إليها تلك البيانات التطلعية معقولة، إلا أننا لا نضمن أن يتم تحقيقها أو الوصول إليها. علاوة على ذلك، قد تختلف النتائج الفعلية بشكل جوهري عن تلك الموصوفة في البيانات التطلعية وتتأثر بعدة مخاطر، وعدم اليقين، والافتراضات، بما في ذلك، على سبيل المثال لا الحصر، أن البيانات الأولية والمستمرة من دراساتنا قبل السريرية والتجارب السريرية لا تكون مؤشرًا على البيانات النهائية، أن حجم المرضى المستهدفين المحتملين لعلاجاتنا ليس كبيرًا كما هو متوقع، أن تصميم ونجاح التجارب السريرية الحالية والمخطط لها، صعوبات في التسجيل في تجاربنا السريرية، الأحداث السلبية التي قد تظهر في تجاربنا، الملفات التنظيمية المستقبلية، الموافقات و/أو المبيعات، على الرغم من تفاعلاتنا الحالية والمستقبلية مع FDA أو وكالات تنظيمية أخرى لمناقشة مسارات التسجيل المحتملة لمرشحاتنا العلاجية، عدم موافقة FDA أو تلك الوكالات على استراتيجيات الموافقة التنظيمية لدينا، مكونات ملفاتنا، مثل تصميمات التجارب السريرية، التنفيذ والمنهجيات، أو كفاية البيانات المقدمة، النجاح المستمر لتعاوناتنا، قدرتنا على الحصول على تمويل إضافي، تقلبات محتملة في سعر سهمنا، تأثيرات الأحداث الاقتصادية والجيوسياسية الحالية، بما في ذلك الظروف المتغيرة من النزاعات في أوكرانيا وإسرائيل وقطاع غزة، ارتفاع معدلات التضخم وتغير أسعار الفائدة، على عملياتنا وتوقعاتنا العامة، بالإضافة إلى تلك المخاطر الواردة في قسم عوامل المخاطر في أحدث تقرير سنوي لنا على النموذج 10-K، والتقارير الفصلية اللاحقة على النموذج 10-Q، وغيرها من ملفاتنا لدى لجنة الأوراق المالية والبورصات الأمريكية. إلا إذا تطلب القانون المعمول به خلاف ذلك، فإننا لا نتحمل أي التزام بتحديث علني لأي بيانات تطلعية، سواء نتيجة لمعلومات جديدة، أحداث مستقبلية أو غير ذلك.

جهة اتصال وسائل الإعلام لبروت بيو:
بوبّا موراركا، نائب الرئيس التنفيذي
contact@bridgebio.com  
(650)-789-8220

جهة اتصال المستثمرين لبروت بيو:
تشينماي شوكلا، نائب الرئيس الأول، التمويل الاستراتيجي
ir@bridgebio.com

الشروط وسياسة الخصوصية

لوحة تحكم الخصوصية

مزيد من المعلومات