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BridgeBio informa resultados positivos de la fase 3 en línea para Infigratinib oral con las primeras mejoras estadísticamente significativas en la proporcionalidad corporal en acondroplasia

BridgeBio Pharma, Inc.

Jue, 12 de febrero de 2026 a las 21:30 GMT+9 11 min de lectura

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BBIO

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BridgeBio Pharma, Inc.

• PROPEL 3 cumplió con éxito el objetivo principal de cambio desde el inicio en AHV en la semana 52 (p<0.0001)

• El cambio desde el inicio en AHV fue superior al placebo en la semana 52 con una diferencia media de tratamiento frente al placebo de +2.10 cm/año; la media ajustada fue +1.74 cm/año

• En un análisis exploratorio predefinido del objetivo secundario clave, la infigratinib oral logró la primera mejora estadísticamente significativa en la proporcionalidad corporal frente al placebo en acondroplasia, demostrando una diferencia media ajustada de -0.05 (p<0.05) frente al placebo en niños menores de 8 años (>50% de los participantes)

• PROPEL 3 cumplió con éxito el objetivo secundario clave de cambio desde el inicio en la puntuación Z de altura (población de referencia de acondroplasia) en la semana 52 (p<0.0001), con un aumento medio ajustado en el grupo de tratamiento de +0.41 SD

• La infigratinib oral fue bien tolerada, sin discontinuaciones ni eventos adversos graves relacionados con el medicamento, 3 casos (4%) de hiperfosfatemia considerados leves y transitorios, sin que ninguno requiriera reducción de dosis o discontinuación, y sin eventos adversos asociados a la inhibición de FGFR1 o 2 (por ejemplo, retinal o corneal)

• Se planifican presentaciones de NDA y MAA en la segunda mitad de 2026 para acondroplasia; la infigratinib oral es la única opción terapéutica en desarrollo para acondroplasia que ha recibido la Designación de Terapia Innovadora de la FDA

• Dada la solidez de estos datos, BridgeBio planea acelerar el desarrollo de la infigratinib oral en hipocondroplasia, y está inscribiendo la fase de observación previa para el ensayo de fase 3

PALO ALTO, California, 12 de febrero de 2026 (GLOBE NEWSWIRE) – BridgeBio Pharma, Inc. (Nasdaq: BBIO) (“BridgeBio” o la “Compañía”), una empresa biofarmacéutica centrada en desarrollar medicamentos para condiciones genéticas, anunció hoy resultados positivos preliminares del estudio PROPEL 3, el estudio pivotal global de fase 3 de infigratinib oral en niños con acondroplasia. BridgeBio realizará una llamada a inversores el 12 de febrero de 2026 a las 8:00 am ET para discutir estos resultados.

"La acondroplasia es una condición genética causada por FGFR3 que afecta más que la estatura, con consecuencias en la función física y la independencia que pueden impactar ampliamente a lo largo de la vida de una persona,” dijo Ravi Savarirayan, M.D., Ph.D. del Murdoch Children’s Research Institute en Melbourne, Australia, y investigador principal global de PROPEL 3. “Infigratinib es la primera terapia oral diseñada para dirigirse a FGFR3 y abordar directamente la causa subyacente de la acondroplasia. En el rango de edad más amplio estudiado hasta la fecha, la infigratinib oral ha demostrado la mayor y más significativa mejora en la velocidad de crecimiento anualizada, junto con la primera mejora estadísticamente significativa en la proporcionalidad corporal, en niños de 3 a 8 años, reportada para cualquier terapia aprobada o en desarrollo para esta condición. En conjunto, estos resultados de primera clase destacan el potencial transformador de infigratinib para abordar aspectos de la acondroplasia más allá de la altura lineal, y con un producto administrado por vía oral.”

Continúa la historia  

PROPEL 3 fue un estudio clínico global, de un año de duración, aleatorizado en una proporción de 2:1, doble ciego, controlado con placebo, que evaluó la eficacia y seguridad de infigratinib en niños con acondroplasia de 3 a <18 años con placas de crecimiento abiertas. Los resultados clave del estudio hasta la semana 52 incluyen:

Objetivo principal:

 

*    
    
    Cambio desde el inicio en la velocidad de crecimiento anualizada (AHV) superior al placebo, con una diferencia media ajustada de +1.74 cm/año (p<0.0001) y una diferencia media de tratamiento de +2.10 cm/año

Objetivos secundarios:

 

*    
    
    De acuerdo con el objetivo principal, el objetivo secundario de AHV absoluto en la semana 52 mostró una mejora significativa con infigratinib en comparación con el placebo, logrando la mayor media ajustada de AHV absoluto reportada hasta la fecha en un ensayo aleatorizado en acondroplasia (5.96 cm/año frente a 4.22 cm/año en placebo)
    
     
*    
    
    El cambio desde el inicio en la puntuación Z de altura (población de referencia de acondroplasia) fue superior al placebo, con una diferencia media ajustada de +0.32 SD (p<0.0001), la mayor diferencia observada en un ensayo aleatorizado en acondroplasia; la media ajustada de cambio desde el inicio en el grupo de tratamiento fue +0.41 SD, la mayor mejora observada en un ensayo aleatorizado para acondroplasia
    
     
*    
    
    En un análisis exploratorio predefinido (niños menores de 8 años; >50% de los participantes) del objetivo secundario clave de cambio desde el inicio en la proporcionalidad cuerpo superior a inferior en la semana 52, la infigratinib oral es la primera opción terapéutica en mostrar significación estadística frente al placebo en un ensayo aleatorizado para acondroplasia, demostrando una disminución media ajustada de -0.05 frente al placebo (p<0.05)
    
     
    
    *    
        
        En la población general, infigratinib logró una disminución media ajustada de -0.05, la mayor reducción observada en un grupo de tratamiento en un ensayo aleatorizado en acondroplasia, con una diferencia de tratamiento ajustada favorable de -0.02 frente al placebo en la semana 52 (p=0.1849)

Infigratinib fue bien tolerada, con:

*    
    
    Sin discontinuaciones relacionadas con el medicamento

     
*    
    
    Sin eventos adversos graves relacionados con el medicamento

     
*    
    
    3 casos (4%) de hiperfosfatemia, todos leves, transitorios, asintomáticos y sin necesidad de reducir dosis o discontinuar

     
*    
    
    Sin eventos adversos asociados a la inhibición de FGFR1 o FGFR2 (por ejemplo, retinal o corneal)
    
     
*    
    
    Sin eventos adversos relacionados con análogos de CNP: hipotensión sintomática, reacciones en el sitio de inyección o hipertricosis  

“Todavía existe una necesidad significativa de opciones terapéuticas que sean efectivas, prácticas y menos invasivas para niños con acondroplasia,” dijo Daniela Rogoff, M.D., Directora Médica de la División de Displasias Óseas de BridgeBio. “Los datos de PROPEL 3 respaldan el potencial de un medicamento oral que dirija directamente la hiperactividad de FGFR3 para abordar necesidades clínicas importantes, mientras se integra en la vida diaria de las familias que buscan una opción no inyectable. Estos resultados representan un progreso significativo para quienes han estado esperando un enfoque mejor, y esperamos avanzar en este programa hacia presentaciones globales. Queremos agradecer a los participantes del estudio, sus familias, investigadores y personal del estudio que confiaron en nosotros y se unieron a esta jornada.”

Con base en estos resultados, BridgeBio planea reunirse con las autoridades regulatorias para discutir los planes de presentar una Solicitud de Nuevo Medicamento (NDA) y una Solicitud de Autorización de Comercialización (MAA) para infigratinib en la segunda mitad de 2026 para acondroplasia. La compañía también planea acelerar el desarrollo de infigratinib para hipocondroplasia, y está inscribiendo participantes en la fase de observación previa para el ensayo de fase 3. La compañía también tiene en curso un ensayo clínico de infigratinib para grupos de edad desde recién nacidos hasta <3 años en acondroplasia en el ensayo PROPEL Infantes y Niños pequeños. Infigratinib ha recibido la Designación de Terapia Innovadora de la FDA para acondroplasia, así como la Designación de Medicamento Huérfano (FDA y EMA), Fast Track y Designación de Enfermedad Pediátrica Rara.

“El anuncio de hoy representa otro hito en la investigación de la acondroplasia y, pendiente de revisión regulatoria, amplía la atención disponible para incluir una opción terapéutica oral, ofreciendo a individuos y familias más opciones al considerar sus objetivos y preferencias de atención médica,” dijo Michael Hughes, Presidente del Comité de Enlace de la Industria Biotecnológica en Little People of America. “El compromiso de BridgeBio de involucrarse y aprender de la comunidad de enanos refleja un enfoque en escuchar la experiencia vivida y reconocer diversas prioridades en la orientación de los esfuerzos de investigación. En este contexto, la mejora observada en la proporcionalidad corporal con un año de tratamiento en el estudio PROPEL 3 es un resultado que las personas y familias han identificado como significativo, puede ser relevante para la función física y continúa siendo evaluado para entender su importancia más amplia.”

La información sobre el ensayo PROPEL Infantes y Niños pequeños (NCT07169279) se puede encontrar aquí en clinicaltrials.gov. La información sobre ACCEL, el estudio observacional de liderazgo de la compañía para infigratinib en la fase 3 de hipocondroplasia, (NCT06410976) se puede encontrar aquí, y la información sobre ACCEL 2/3, el estudio clínico de fase 2/3 de infigratinib en hipocondroplasia de BridgeBio, (NCT06873035) se puede encontrar aquí. BridgeBio está comprometida a explorar el potencial de infigratinib en impactos médicos y funcionales más amplios de la acondroplasia, hipocondroplasia y otras condiciones de displasia ósea, que presentan necesidades no satisfechas significativas para las familias.

Información sobre la transmisión en vivo
BridgeBio realizará una llamada a inversores y una transmisión simultánea para discutir los resultados del estudio de fase 3 PROPEL 3 de infigratinib en niños con acondroplasia el 12 de febrero de 2026 a las 8:00 am ET. Se puede acceder a un enlace a la transmisión desde la página del calendario de eventos en el sitio web de BridgeBio en https://investor.bridgebio.com/… La repetición de la conferencia y la transmisión estarán archivadas en el sitio web de la compañía y estarán disponibles durante al menos 30 días después del evento.

Sobre la acondroplasia
La acondroplasia es la causa más común de baja estatura desproporcionada, afectando aproximadamente a 55,000 personas en EE. UU. y la Unión Europea (UE), incluyendo hasta 10,000 niños y adolescentes con placas de crecimiento abiertas. La acondroplasia afecta la salud general y la calidad de vida, provocando complicaciones médicas como apnea obstructiva del sueño, disfunción del oído medio, cifosis y estenosis espinal. La condición es causada de manera uniforme por una variante activadora en FGFR3.

Sobre BridgeBio Pharma, Inc.
BridgeBio existe para desarrollar medicamentos transformadores para condiciones genéticas. Millones de personas en todo el mundo que viven con condiciones genéticas carecen de opciones de tratamiento, a menudo porque el desarrollo de fármacos para poblaciones pequeñas de pacientes puede ser comercialmente desafiante. Nuestro objetivo es cerrar la brecha entre los avances en la ciencia genética y medicamentos significativos para poblaciones de pacientes desatendidas. Nuestro modelo descentralizado, de centro y ramificaciones, está diseñado para la rapidez, precisión y escalabilidad. Equipos autónomos y empoderados se enfocan en condiciones individuales, mientras un centro central proporciona las capacidades clínicas, regulatorias y comerciales necesarias para llevar la innovación al mercado. Para más información, visite bridgebio.com y síganos en LinkedIn, X, Facebook, Instagram, YouTube y TikTok.

Declaraciones prospectivas de BridgeBio
Este comunicado contiene declaraciones prospectivas. Las declaraciones en este comunicado pueden incluir afirmaciones que no son hechos históricos y que se consideran prospectivas en el sentido de la Sección 27A de la Ley de Valores de 1933, en su versión modificada (la Ley de Valores), y la Sección 21E de la Ley de Intercambio de Valores de 1934, en su versión modificada (la Ley de Intercambio), que generalmente se identifican mediante palabras como “anticipa,” “cree,” “continúa,” “estima,” “espera,” “espera,” “tiene la intención,” “puede,” “planea,” “proyecta,” “permanece,” “busca,” “debería,” “hará,” y variaciones de estas palabras o expresiones similares, o la negación de estos términos u otra terminología comparable, que pretenden identificar declaraciones prospectivas, aunque no todas las declaraciones prospectivas necesariamente contienen estas palabras identificadoras. Pretendemos que estas declaraciones prospectivas estén cubiertas por las disposiciones de protección de la Ley de Valores y la Ley de Intercambio. Estas declaraciones, incluyendo las expresiones explícitas e implícitas relacionadas con los resultados preliminares del estudio PROPEL 3, el estudio pivotal global de fase 3 de infigratinib oral en niños con acondroplasia, la eficacia, seguridad y potencial clínico, terapéutico y de mercado de infigratinib oral, nuestras interacciones previstas con las autoridades regulatorias, nuestros planes de presentar una Solicitud de Nuevo Medicamento (NDA) y una Solicitud de Autorización de Comercialización (MAA) para infigratinib ante la FDA y EMA, según corresponda, en la segunda mitad de 2026 para el tratamiento de la acondroplasia; nuestros planes de acelerar el desarrollo de infigratinib en hipocondroplasia, el progreso de nuestros ensayos clínicos en curso y planificados para grupos de edad desde recién nacidos hasta <3 años en acondroplasia en el ensayo PROPEL Infantes y Niños pequeños, las declaraciones sobre los posibles beneficios clínicos de infigratinib oral para pacientes con acondroplasia en las citas del Dr. Savarirayan, la Dra. Rogoff y el Sr. Hughes, y nuestro compromiso de explorar el potencial de infigratinib en impactos médicos y funcionales más amplios de la acondroplasia, hipocondroplasia y otras condiciones de displasia ósea, reflejan nuestras opiniones actuales sobre nuestros planes, intenciones, expectativas y estrategias, que se basan en la información actualmente disponible y en las suposiciones que hemos hecho. Aunque creemos que nuestros planes, intenciones, expectativas y estrategias reflejadas en o sugeridas por esas declaraciones prospectivas son razonables, no podemos garantizar que los planes, intenciones, expectativas o estrategias se alcancen o logren. Además, los resultados reales pueden diferir materialmente de los descritos en las declaraciones prospectivas y estarán afectados por una serie de riesgos, incertidumbres y suposiciones, incluyendo, pero no limitándose a, que los datos iniciales y en curso de nuestros estudios preclínicos y clínicos no sean indicativos de los datos finales, que el tamaño potencial de las poblaciones de pacientes objetivo para nuestros candidatos a medicamentos no sea tan grande como se anticipa, que el diseño y éxito de los ensayos clínicos en curso y planificados, dificultades en la inscripción en nuestros ensayos clínicos, eventos adversos que puedan ocurrir en nuestros ensayos, presentaciones regulatorias futuras, aprobaciones y/o ventas, a pesar de las interacciones en curso y futuras con la FDA u otras agencias regulatorias para discutir posibles caminos hacia el registro de nuestros candidatos a medicamentos, que la FDA o dichas agencias no estén de acuerdo con nuestras estrategias de aprobación regulatoria, componentes de nuestras presentaciones, como diseños, conducción y metodologías de ensayos clínicos, o la suficiencia de los datos presentados, el éxito continuo de nuestras colaboraciones, nuestra capacidad para obtener financiamiento adicional, la posible volatilidad en nuestro precio de acciones, los impactos de los eventos macroeconómicos y geopolíticos actuales, incluyendo las condiciones cambiantes por las hostilidades en Ucrania, Israel y la Franja de Gaza, el aumento de las tasas de inflación y los cambios en las tasas de interés, en nuestras operaciones y expectativas generales, así como aquellos riesgos establecidos en la sección de Factores de Riesgo de nuestro informe anual más reciente en el formulario 10-K, informes trimestrales en el formulario 10-Q y otros archivos presentados ante la Comisión de Bolsa y Valores de EE. UU. Salvo que la ley exija lo contrario, no asumimos ninguna obligación de actualizar públicamente ninguna declaración prospectiva, ya sea por nueva información, eventos futuros o por otros motivos.

Contacto de medios de BridgeBio:
Bubba Murarka, Vicepresidente Ejecutivo
contact@bridgebio.com
(650)-789-8220

Contacto de inversores de BridgeBio:
Chinmay Shukla, Vicepresidente Senior, Finanzas Estratégicas
ir@bridgebio.com

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