Ini adalah siaran pers berbayar. Hubungi distributor siaran pers secara langsung untuk pertanyaan apa pun.

BridgeBio Melaporkan Hasil Positif Topline Fase 3 untuk Infigratinib Oral dengan Peningkatan Signifikan Secara Statistik Pertama dalam Proporsionalitas Tubuh pada Achondroplasia

BridgeBio Pharma, Inc.

Kamis, 12 Februari 2026 pukul 21:30 WIB 11 menit baca

Dalam artikel ini:

BBIO

+1,19%

BridgeBio Pharma, Inc.

• PROPEL 3 berhasil memenuhi endpoint utama perubahan dari baseline dalam AHV pada Minggu ke-52 (p<0,0001)

• Perubahan dari baseline dalam AHV lebih unggul dari plasebo pada Minggu ke-52 dengan selisih perlakuan rata-rata terhadap plasebo sebesar +2,10 cm/tahun; rata-rata LS adalah +1,74 cm/tahun

• Dalam analisis eksploratori yang telah ditentukan sebelumnya dari endpoint sekunder utama, infigratinib oral mencapai peningkatan signifikan secara statistik pertama dalam proporsionalitas tubuh terhadap plasebo pada achondroplasia, menunjukkan selisih perlakuan LS sebesar -0,05 (p<0,05) terhadap plasebo pada anak-anak di bawah 8 tahun (>50% peserta)

• PROPEL 3 berhasil memenuhi endpoint sekunder utama perubahan dari baseline dalam skor Z tinggi badan (populasi referensi achondroplasia) pada Minggu ke-52 (p<0,0001), dengan peningkatan rata-rata LS pada kelompok perlakuan sebesar +0,41 SD

• Infigratinib oral ditoleransi dengan baik, tanpa penghentian pengobatan atau kejadian serius yang terkait dengan obat studi, 3 kasus (4%) hiperfosfatemia dianggap ringan dan sementara tanpa satu pun yang memerlukan pengurangan dosis atau penghentian, dan tanpa kejadian buruk terkait inhibisi FGFR1 atau 2 (misalnya, retina atau kornea)

• Pengajuan NDA dan MAA direncanakan pada paruh kedua 2026 untuk achondroplasia; infigratinib oral adalah satu-satunya opsi terapeutik yang sedang dikembangkan untuk achondroplasia yang mendapatkan Penunjukan Terapi Terobosan dari FDA

• Mengingat kekuatan data ini, BridgeBio berencana mempercepat pengembangan infigratinib oral untuk hypochondroplasia, dan sedang mendaftarkan peserta untuk observasi awal uji fase 3

PALO ALTO, California, 12 Februari 2026 (GLOBE NEWSWIRE) – BridgeBio Pharma, Inc. (Nasdaq: BBIO) (“BridgeBio” atau “Perusahaan”), perusahaan biofarmasi yang fokus mengembangkan obat untuk kondisi genetik, hari ini mengumumkan hasil topline positif dari PROPEL 3, studi penting fase 3 global tentang infigratinib oral pada anak-anak dengan achondroplasia. BridgeBio akan mengadakan panggilan investor pada 12 Februari 2026 pukul 8:00 pagi ET untuk membahas hasil ini.

"Achondroplasia adalah kondisi genetik yang disebabkan oleh FGFR3 yang mempengaruhi lebih dari sekadar tinggi badan, dengan konsekuensi terhadap fungsi fisik dan kemandirian yang dapat berdampak luas sepanjang hidup seseorang,” kata Ravi Savarirayan, M.D., Ph.D. dari Murdoch Children’s Research Institute di Melbourne, Australia, dan peneliti utama global untuk PROPEL 3. “Infigratinib adalah terapi oral pertama yang dirancang untuk menargetkan FGFR3 dan secara langsung mengatasi penyebab mendasar achondroplasia. Dalam rentang usia terluas yang dipelajari hingga saat ini, infigratinib oral menunjukkan peningkatan tercepat dan paling signifikan dalam kecepatan pertumbuhan tahunan, bersama dengan peningkatan signifikan pertama dalam proporsionalitas tubuh, pada anak usia 3 hingga 8 tahun, yang dilaporkan untuk terapi apa pun yang disetujui atau sedang dikembangkan untuk kondisi ini. Secara keseluruhan, hasil terbaik ini menyoroti potensi transformatif infigratinib untuk mengatasi aspek achondroplasia di luar tinggi badan linear, dan dengan produk yang diberikan secara oral.”

Cerita Berlanjut  

PROPEL 3 adalah studi klinis global, satu tahun, acak 2:1, double-blind, terkendali plasebo, yang mengevaluasi efikasi dan keamanan infigratinib pada anak-anak dengan achondroplasia berusia 3 hingga <18 tahun dengan lempeng pertumbuhan terbuka. Hasil utama dari studi hingga Minggu ke-52 meliputi:

Endpoint utama:

 

*    
    
    Perubahan dari baseline dalam kecepatan tinggi badan tahunan (AHV) lebih unggul dari plasebo, dengan selisih perlakuan LS sebesar +1,74 cm/tahun (p<0,0001) dan selisih perlakuan rata-rata sebesar +2,10 cm/tahun

Endpoint sekunder:

 

*    
    
    Sesuai dengan endpoint utama, endpoint sekunder AHV absolut pada Minggu ke-52 menunjukkan peningkatan signifikan dengan infigratinib dibandingkan plasebo, dengan kelompok infigratinib mencapai LS mean AHV absolut tertinggi yang dilaporkan dalam uji acak pada achondroplasia (5,96 cm/tahun versus 4,22 cm/tahun pada plasebo)
    
     
*    
    
    Perubahan dari baseline dalam skor Z tinggi badan (populasi referensi achondroplasia) lebih unggul dari plasebo, dengan selisih perlakuan LS sebesar +0,32 SD (p<0,0001), terbesar yang diamati dalam uji acak pada achondroplasia; perubahan LS mean dari baseline pada kelompok perlakuan adalah +0,41 SD, peningkatan terbesar yang diamati pada kelompok perlakuan dalam uji acak untuk achondroplasia
    
     
*    
    
    Dalam analisis eksploratori yang telah ditentukan sebelumnya (anak-anak di bawah 8 tahun; >50% peserta) dari endpoint sekunder utama perubahan dari baseline dalam proporsionalitas tubuh atas-ke-bawah pada Minggu ke-52, infigratinib oral adalah opsi terapeutik pertama yang menunjukkan signifikansi statistik terhadap plasebo dalam uji acak untuk achondroplasia, menunjukkan penurunan LS mean sebesar -0,05 terhadap plasebo (p<0,05)
    
     
    
    *    
        
        Pada populasi keseluruhan, infigratinib mencapai penurunan LS mean sebesar -0,05, pengurangan terbesar yang diamati dalam kelompok perlakuan dalam uji acak untuk achondroplasia, dengan selisih perlakuan LS yang menguntungkan sebesar -0,02 dibandingkan plasebo pada Minggu ke-52 (p=0,1849)

Infigratinib ditoleransi dengan baik, dengan:

*    
    
    Tidak ada penghentian terkait obat studi
    
     
*    
    
    Tidak ada kejadian buruk serius terkait obat studi
    
     
*    
    
    3 kasus (4%) hiperfosfatemia, semuanya ringan, sementara, tanpa gejala, dan tidak memerlukan pengurangan dosis atau penghentian
    
     
*    
    
    Tidak ada kejadian buruk terkait inhibisi FGFR1 atau FGFR2 (misalnya, retina atau kornea)
    
     
*    
    
    Tidak ada kejadian buruk terkait analog CNP: hipotensi simptomatik, reaksi di lokasi injeksi, atau hipertrikosis  

“Masih ada kebutuhan besar akan opsi terapeutik yang efektif, praktis, dan kurang invasif bagi anak-anak dengan achondroplasia,” kata Daniela Rogoff, M.D., Chief Medical Officer, Skeletal Dysplasia dari BridgeBio. “Data PROPEL 3 mendukung potensi obat oral yang secara langsung menargetkan kelebihan aktivitas FGFR3 untuk memenuhi kebutuhan klinis penting, sekaligus cocok untuk kehidupan sehari-hari keluarga yang mencari opsi non-injeksi. Hasil ini merupakan kemajuan berarti bagi mereka yang menantikan pendekatan yang lebih baik, dan kami menantikan kemajuan program ini menuju pengajuan global. Kami berterima kasih kepada peserta studi, keluarga mereka, peneliti, dan staf studi yang mempercayai dan bergabung dalam perjalanan ini.”

Berdasarkan hasil ini, BridgeBio bermaksud bertemu dengan otoritas regulasi untuk membahas rencana pengajuan Permohonan Obat Baru (NDA) dan Permohonan Izin Pemasaran (MAA) untuk infigratinib pada paruh kedua 2026 guna mendukung persetujuan. Perusahaan juga bermaksud mempercepat pengembangan infigratinib untuk hypochondroplasia, dan sedang mendaftarkan peserta dalam observasi awal uji fase 3. Perusahaan juga memiliki uji klinis berkelanjutan untuk infigratinib pada kelompok usia bayi hingga <3 tahun dalam studi PROPEL Infant & Toddler. Infigratinib telah menerima Penunjukan Terobosan dari FDA, serta Penunjukan Obat Orphan (FDA & EMA), Fast Track, dan Penunjukan Penyakit Pediatrik Langka.

“Pengumuman hari ini merupakan tonggak lain dalam penelitian achondroplasia dan, jika disetujui secara regulasi, akan memperluas pilihan pengobatan yang tersedia dengan opsi terapeutik oral, memberi individu dan keluarga pilihan tambahan dalam mempertimbangkan tujuan dan preferensi perawatan mereka,” kata Michael Hughes, Ketua Komite Liaison Industri Bioteknologi di Little People of America. “Komitmen BridgeBio untuk berinteraksi dan belajar dari komunitas dwarfisme mencerminkan fokus mendengarkan pengalaman hidup dan mengenali berbagai prioritas dalam membentuk upaya penelitian. Dalam konteks ini, peningkatan proporsionalitas tubuh yang diamati setelah satu tahun pengobatan dalam studi PROPEL 3 adalah hasil yang dianggap bermakna oleh individu dan keluarga, mungkin relevan terhadap fungsi fisik, dan terus dievaluasi untuk memahami maknanya yang lebih luas.”

Informasi tentang studi PROPEL Infant & Toddler (NCT07169279) dapat ditemukan di sini di clinicaltrials.gov. Informasi tentang ACCEL, studi observasi awal perusahaan untuk infigratinib dalam studi fase 3 hypochondroplasia, (NCT06410976) dapat ditemukan di sini, dan informasi tentang ACCEL 2/3, studi klinis fase 2/3 BridgeBio tentang infigratinib dalam hypochondroplasia, (NCT06873035) dapat ditemukan di sini. BridgeBio berkomitmen mengeksplorasi potensi infigratinib terhadap dampak medis dan fungsional yang lebih luas dari achondroplasia, hypochondroplasia, dan kondisi displasia kerangka lainnya, yang memiliki kebutuhan mendesak yang besar.

Informasi Webcast
BridgeBio akan mengadakan panggilan investor dan webcast bersamaan untuk membahas hasil studi fase 3 PROPEL 3 tentang infigratinib pada anak-anak dengan achondroplasia pada 12 Februari 2026 pukul 8:00 pagi ET. Tautan webcast dapat diakses dari halaman kalender acara di situs web BridgeBio di https://investor.bridgebio.com/… Rekaman panggilan dan webcast akan diarsipkan di situs web Perusahaan dan akan tersedia setidaknya selama 30 hari setelah acara.

Tentang Achondroplasia
Achondroplasia adalah penyebab paling umum dari tubuh pendek yang tidak proporsional, mempengaruhi sekitar 55.000 orang di AS dan Uni Eropa (UE), termasuk hingga 10.000 anak dan remaja dengan lempeng pertumbuhan terbuka. Achondroplasia mempengaruhi kesehatan secara keseluruhan dan kualitas hidup, menyebabkan komplikasi medis seperti sleep apnea obstruktif, disfungsi telinga tengah, kifosis, dan stenosis tulang belakang. Kondisi ini disebabkan secara seragam oleh varian aktif dalam FGFR3.

Tentang BridgeBio Pharma, Inc.
BridgeBio ada untuk mengembangkan obat yang transformatif untuk kondisi genetik. Jutaan orang di seluruh dunia yang hidup dengan kondisi genetik kekurangan pilihan pengobatan, seringkali karena pengembangan obat untuk populasi pasien kecil secara komersial menantang. Kami bertujuan menjembatani kemajuan ilmu genetika dan pengobatan bermakna untuk populasi pasien yang kurang terlayani. Model desentralisasi kami yang berbasis hub-and-spoke dirancang untuk kecepatan, ketepatan, dan skalabilitas. Tim yang otonom dan diberdayakan fokus pada kondisi individual, sementara pusat utama menyediakan kemampuan klinis, regulasi, dan komersial yang diperlukan untuk membawa inovasi ke pasar. Untuk informasi lebih lanjut, kunjungi bridgebio.com dan ikuti kami di LinkedIn, X, Facebook, Instagram, YouTube, dan TikTok.

Pernyataan Ke depan BridgeBio
Rilis pers ini mengandung pernyataan ke depan. Pernyataan dalam rilis ini mungkin termasuk pernyataan yang bukan fakta sejarah dan dianggap sebagai pernyataan ke depan sesuai dengan ketentuan Bagian 27A dari Securities Act tahun 1933, sebagaimana diubah (Securities Act), dan Bagian 21E dari Securities Exchange Act tahun 1934, sebagaimana diubah (Exchange Act), yang biasanya diidentifikasi dengan kata-kata seperti “mengantisipasi,” “percaya,” “melanjutkan,” “perkiraan,” “mengharapkan,” “berharap,” “bermaksud,” “mungkin,” “merencanakan,” “proyek,” “tetap,” “mencari,” “seharusnya,” “akan,” dan variasi kata tersebut atau ungkapan serupa, atau bentuk negatif dari istilah ini atau terminologi sejenis lainnya yang dimaksudkan untuk mengidentifikasi pernyataan ke depan, meskipun tidak semua pernyataan ke depan secara otomatis mengandung kata-kata pengenal ini. Kami bermaksud agar pernyataan ke depan ini dilindungi oleh ketentuan safe harbor untuk pernyataan ke depan yang tercantum dalam Bagian 27A dari Securities Act dan Bagian 21E dari Exchange Act. Pernyataan ke depan ini, termasuk pernyataan eksplisit dan tersirat terkait hasil topline dari PROPEL 3, studi penting fase 3 global tentang infigratinib oral pada anak-anak dengan achondroplasia, efikasi, keamanan, dan potensi klinis, terapeutik, dan pasar dari infigratinib oral, interaksi yang diharapkan dengan otoritas regulasi, rencana pengajuan NDA dan MAA ke FDA dan EMA, serta rencana mempercepat pengembangan infigratinib untuk hypochondroplasia, kemajuan uji klinis yang sedang berlangsung dan direncanakan untuk kelompok usia bayi hingga <3 tahun dalam studi PROPEL Infant & Toddler, serta pernyataan mengenai manfaat klinis potensial dari infigratinib oral bagi pasien dengan achondroplasia dalam kutipan Dr. Savarirayan, Dr. Rogoff, dan Mr. Hughes, dan komitmen kami untuk mengeksplorasi potensi infigratinib terhadap dampak medis dan fungsional yang lebih luas dari achondroplasia, hypochondroplasia, dan kondisi displasia kerangka lainnya, mencerminkan pandangan kami saat ini tentang rencana, niat, harapan, dan strategi kami, yang didasarkan pada informasi yang saat ini tersedia dan asumsi yang kami buat. Meskipun kami percaya bahwa rencana, niat, harapan, dan strategi kami sebagaimana tercermin dalam atau disarankan oleh pernyataan ke depan tersebut masuk akal, kami tidak dapat memberikan jaminan bahwa rencana, niat, harapan, atau strategi tersebut akan tercapai atau terlaksana. Selain itu, hasil aktual mungkin berbeda secara material dari yang digambarkan dalam pernyataan ke depan dan akan dipengaruhi oleh sejumlah risiko, ketidakpastian, dan asumsi, termasuk, tetapi tidak terbatas pada, data awal dan berkelanjutan dari studi praplikasi dan uji klinis kami yang mungkin tidak menunjukkan data akhir, ukuran target populasi pasien yang dirancang untuk diobati oleh produk kami yang mungkin tidak sebesar yang diperkirakan, desain dan keberhasilan uji klinis yang sedang berlangsung dan direncanakan, kesulitan dalam pendaftaran peserta, kejadian buruk yang mungkin terjadi dalam uji klinis kami, pengajuan regulasi di masa depan, persetujuan dan/atau penjualan, meskipun kami berinteraksi dan berencana berinteraksi dengan FDA atau badan regulasi lain untuk membahas jalur pendaftaran produk kami, ketidaksetujuan FDA atau badan regulasi tersebut terhadap strategi persetujuan regulasi kami, komponen pengajuan kami seperti desain, pelaksanaan, dan metodologi uji klinis, atau kecukupan data yang diserahkan, keberhasilan berkelanjutan dari kolaborasi kami, kemampuan kami memperoleh pendanaan tambahan, volatilitas harga saham kami, dampak dari kondisi makroekonomi dan geopolitik saat ini, termasuk perubahan kondisi dari konflik di Ukraina dan Israel serta Jalur Gaza, kenaikan tingkat inflasi dan perubahan tingkat suku bunga, terhadap operasi dan harapan bisnis kami secara keseluruhan, serta risiko lain yang tercantum dalam bagian Faktor Risiko dari Laporan Tahunan terbaru kami Formulir 10-K, Laporan Triwulanan berikutnya Formulir 10-Q, dan pengajuan lain kami ke SEC AS. Kecuali diwajibkan oleh hukum yang berlaku, kami tidak berkewajiban memperbarui secara publik pernyataan ke depan ini, baik karena informasi baru, peristiwa di masa depan, atau alasan lain.