Đây là một thông cáo báo chí có trả phí. Vui lòng liên hệ trực tiếp với nhà phân phối thông cáo báo chí để biết thêm chi tiết.

BridgeBio Báo cáo kết quả tích cực giai đoạn 3 về Infigratinib dạng uống với những cải thiện đáng kể đầu tiên về tỷ lệ cơ thể trong chứng loạn sản Achondroplasia

BridgeBio Pharma, Inc.

Thứ Năm, ngày 12 tháng 2 năm 2026 lúc 21:30 GMT+9 11 phút đọc

Trong bài viết này:

BBIO

+1.19%

BridgeBio Pharma, Inc.

• PROPEL 3 thành công đạt mục tiêu chính về sự thay đổi so với ban đầu trong AHV tại Tuần 52 (p<0.0001)

• Sự thay đổi so với ban đầu trong AHV vượt trội so với giả dược tại Tuần 52 với chênh lệch trung bình điều trị so với giả dược là +2.10 cm/năm; trung bình LS là +1.74 cm/năm

• Trong phân tích khám phá trước xác định của mục tiêu phụ chính, infigratinib dạng uống đã đạt được cải thiện có ý nghĩa thống kê đầu tiên về tỷ lệ cơ thể so với giả dược trong chứng loạn sản Achondroplasia, thể hiện chênh lệch trung bình LS của điều trị là -0.05 (p<0.05) ở trẻ em dưới 8 tuổi (>50% số người tham gia)

• PROPEL 3 thành công đạt mục tiêu phụ chính về sự thay đổi so với ban đầu trong điểm Z chiều cao (dân số tham chiếu achondroplasia) tại Tuần 52 (p<0.0001), với mức tăng trung bình LS trong nhóm điều trị là +0.41 độ lệch chuẩn (SD)

• Infigratinib dạng uống được dung nạp tốt, không có ca ngưng điều trị hoặc tai biến nghiêm trọng liên quan đến thuốc nghiên cứu, 3 ca (4%) tăng phosphat máu nhẹ và thoáng qua, không cần giảm liều hoặc ngưng điều trị, không có tai biến liên quan đến ức chế FGFR1 hoặc 2 (ví dụ: võng mạc hoặc giác mạc)

• Dự kiến nộp hồ sơ NDA và MAA trong nửa cuối năm 2026 cho chứng loạn sản Achondroplasia; infigratinib dạng uống là phương pháp điều trị duy nhất đang phát triển được FDA cấp Chứng nhận Điều trị Đột phá

• Với sức mạnh của các dữ liệu này, BridgeBio dự định thúc đẩy phát triển infigratinib dạng uống trong chứng loạn sản hypochondroplasia, và đang tuyển dụng các đối tượng quan sát trong giai đoạn chạy thử để chuẩn bị cho thử nghiệm giai đoạn 3

PALO ALTO, California, ngày 12 tháng 2 năm 2026 (GLOBE NEWSWIRE) – BridgeBio Pharma, Inc. (Nasdaq: BBIO) (“BridgeBio” hoặc “Công ty”), một công ty dược sinh học tập trung vào phát triển thuốc cho các bệnh di truyền, hôm nay công bố kết quả tích cực từ PROPEL 3, nghiên cứu toàn cầu giai đoạn 3 về infigratinib dạng uống ở trẻ em mắc chứng loạn sản Achondroplasia. BridgeBio sẽ tổ chức cuộc gọi dành cho nhà đầu tư vào ngày 12 tháng 2 năm 2026 lúc 8:00 sáng ET để thảo luận về các kết quả này.

"Achondroplasia là một bệnh di truyền do FGFR3 gây ra, ảnh hưởng không chỉ đến chiều cao mà còn đến chức năng thể chất và sự độc lập, có thể ảnh hưởng rộng rãi suốt đời của người bệnh,” ông Ravi Savarirayan, Tiến sĩ, Ph.D. của Viện Nghiên cứu Trẻ em Murdoch tại Melbourne, Úc, và là nhà điều tra chính toàn cầu của PROPEL 3, cho biết. “Infigratinib là liệu pháp dạng uống đầu tiên nhắm trực tiếp vào FGFR3 và giải quyết nguyên nhân căn bản của achondroplasia. Trong phạm vi độ tuổi rộng nhất được nghiên cứu đến nay, infigratinib dạng uống đã thể hiện mức cải thiện tăng trưởng hàng năm cao nhất và có ý nghĩa thống kê, cùng với lần đầu tiên có sự cải thiện có ý nghĩa thống kê về tỷ lệ cơ thể, ở trẻ từ 3 đến 8 tuổi, là liệu pháp được phê duyệt hoặc đang trong quá trình phát triển cho bệnh này. Tổng thể, những kết quả xuất sắc này làm nổi bật tiềm năng biến đổi của infigratinib trong việc giải quyết các khía cạnh của achondroplasia ngoài chiều cao tuyến tính, và với một sản phẩm dùng dạng uống.”

Tiếp tục câu chuyện  

PROPEL 3 là một nghiên cứu lâm sàng toàn cầu, kéo dài một năm, ngẫu nhiên 2:1, mù đôi, kiểm soát giả dược, đánh giá hiệu quả và độ an toàn của infigratinib ở trẻ em mắc achondroplasia từ 3 đến dưới 18 tuổi có khớp tăng trưởng mở. Các kết quả chính của nghiên cứu đến Tuần 52 bao gồm:

Mục tiêu chính:

 

*    
    
    Sự thay đổi so với ban đầu trong tốc độ tăng chiều cao hàng năm (AHV) vượt trội so với giả dược, với chênh lệch trung bình LS là +1.74 cm/năm (p<0.0001) và chênh lệch trung bình điều trị là +2.10 cm/năm
    
     
*    

Các mục tiêu phụ:

 

*    
    
    Phù hợp với mục tiêu chính, mục tiêu phụ về AHV tuyệt đối tại Tuần 52 cho thấy sự cải thiện rõ rệt với infigratinib so với giả dược, nhóm infigratinib đạt mức trung bình LS cao nhất về AHV tuyệt đối đã được báo cáo trong một thử nghiệm ngẫu nhiên về achondroplasia (5.96 cm/năm so với 4.22 cm/năm của giả dược)
    
     
*    
    
    Sự thay đổi so với ban đầu trong điểm Z chiều cao (dân số tham chiếu achondroplasia) vượt trội so với giả dược, với chênh lệch trung bình LS là +0.32 SD (p<0.0001), lớn nhất trong các thử nghiệm ngẫu nhiên về achondroplasia; mức tăng trung bình LS từ ban đầu của nhóm điều trị là +0.41 SD, lớn nhất trong các thử nghiệm ngẫu nhiên về achondroplasia
    
     
*    
    
    Trong phân tích khám phá trước xác định (trẻ dưới 8 tuổi; >50% số người tham gia) về mục tiêu phụ chính của sự thay đổi so với ban đầu trong tỷ lệ cơ thể trên dưới, infigratinib dạng uống là phương pháp điều trị đầu tiên thể hiện ý nghĩa thống kê so với giả dược trong một thử nghiệm ngẫu nhiên về achondroplasia, thể hiện giảm trung bình LS là -0.05 so với giả dược (p<0.05)
    
     
    
    *    
        
        Trong toàn bộ dân số, infigratinib đạt mức giảm trung bình LS là -0.05, lớn nhất trong các nhóm điều trị của thử nghiệm ngẫu nhiên về achondroplasia, với chênh lệch điều trị LS là -0.02 so với giả dược tại Tuần 52 (p=0.1849)

Infigratinib được dung nạp tốt, với:

*    
    
    Không có ca ngưng điều trị liên quan đến thuốc nghiên cứu
    
     
*    
    
    Không có tai biến nghiêm trọng liên quan đến thuốc nghiên cứu
    
     
*    
    
    3 ca (4%) tăng phosphat máu, đều nhẹ, thoáng qua, không triệu chứng, không cần giảm liều hoặc ngưng điều trị
    
     
*    
    
    Không có tai biến liên quan đến ức chế FGFR1 hoặc FGFR2 (ví dụ: võng mạc hoặc giác mạc)
    
     
*    
    
    Không có tai biến liên quan đến các analog CNP: hạ huyết áp triệu chứng, phản ứng tại chỗ tiêm, hoặc tăng lông mặt  

“Vẫn còn một nhu cầu lớn về các phương pháp điều trị hiệu quả, thực tế và ít xâm lấn hơn cho trẻ em mắc achondroplasia,” bà Daniela Rogoff, Tiến sĩ, Giám đốc Y khoa, Chứng loạn xương của BridgeBio, cho biết. “Dữ liệu từ PROPEL 3 ủng hộ tiềm năng của một thuốc dạng uống nhắm trực tiếp vào quá mức hoạt động của FGFR3 để đáp ứng các nhu cầu lâm sàng quan trọng, đồng thời phù hợp với cuộc sống hàng ngày của các gia đình đang tìm kiếm phương án không tiêm truyền. Những kết quả này là bước tiến ý nghĩa cho những ai đang chờ đợi một phương pháp tiếp cận tốt hơn, và chúng tôi mong muốn thúc đẩy chương trình này hướng tới các hồ sơ toàn cầu. Chúng tôi xin cảm ơn các người tham gia nghiên cứu, gia đình, các nhà điều tra và nhân viên nghiên cứu đã tin tưởng và đồng hành cùng chúng tôi trong hành trình này.”

Dựa trên các kết quả này, BridgeBio dự định gặp gỡ các cơ quan quản lý để thảo luận kế hoạch nộp hồ sơ Thuốc Mới (NDA) và Hồ sơ Phân phối Thuốc (MAA) cho infigratinib trong nửa cuối năm 2026 để hỗ trợ phê duyệt. Công ty cũng dự định thúc đẩy phát triển infigratinib cho chứng hypochondroplasia, và đang tuyển dụng các đối tượng trong giai đoạn quan sát để chuẩn bị cho thử nghiệm giai đoạn 3. Công ty còn có một thử nghiệm lâm sàng đang diễn ra về infigratinib dành cho trẻ sơ sinh đến dưới 3 tuổi mắc achondroplasia trong thử nghiệm PROPEL Infant & Toddler. Infigratinib đã nhận được Chứng nhận Đột phá từ FDA cho chứng loạn sản này, cùng với Chứng nhận Thuốc Hiếm (FDA & EMA), Đường dẫn Nhanh, và Chứng nhận Bệnh hiếm nhi khoa.

“Thông báo ngày hôm nay là một cột mốc khác trong nghiên cứu về achondroplasia và, chờ xem xét của cơ quan quản lý, mở rộng các phương pháp điều trị có sẵn bao gồm một lựa chọn thuốc dạng uống, mang lại thêm sự lựa chọn cho cá nhân và gia đình khi họ xem xét mục tiêu và sở thích chăm sóc sức khỏe của mình,” ông Michael Hughes, Chủ tịch Ủy ban Liên lạc Ngành Công nghệ Sinh học tại Little People of America, cho biết. “Cam kết của BridgeBio trong việc hợp tác và học hỏi từ cộng đồng người lùn phản ánh sự chú trọng lắng nghe trải nghiệm thực tế và nhận diện các ưu tiên đa dạng trong việc định hình các nỗ lực nghiên cứu. Trong bối cảnh này, sự cải thiện về tỷ lệ cơ thể sau một năm điều trị trong nghiên cứu PROPEL 3 là một kết quả mà các cá nhân và gia đình đã xác định là ý nghĩa, có thể liên quan đến chức năng thể chất, và tiếp tục được đánh giá để hiểu rõ ý nghĩa rộng hơn của nó.”

Thông tin về thử nghiệm PROPEL Infant & Toddler (NCT07169279) có thể xem tại đây trên clinicaltrials.gov. Thông tin về ACCEL, nghiên cứu quan sát tiền đề của Công ty cho thử nghiệm giai đoạn 3 về infigratinib trong hypochondroplasia, (NCT06410976) có thể xem tại đây, và thông tin về ACCEL 2/3, nghiên cứu lâm sàng giai đoạn 2/3 của BridgeBio về infigratinib trong hypochondroplasia, (NCT06873035) có thể xem tại đây. BridgeBio cam kết khám phá tiềm năng của infigratinib về tác động y học và chức năng rộng hơn của achondroplasia, hypochondroplasia và các bệnh loạn sản xương khác, vốn còn nhiều nhu cầu chưa được đáp ứng cho các gia đình.

Thông tin phát trực tiếp
BridgeBio sẽ tổ chức cuộc gọi nhà đầu tư và phát trực tiếp đồng thời để thảo luận về kết quả của nghiên cứu giai đoạn 3 PROPEL 3 về infigratinib ở trẻ em mắc achondroplasia vào ngày 12 tháng 2 năm 2026 lúc 8:00 sáng ET. Một liên kết tới buổi phát trực tiếp có thể truy cập từ trang lịch sự kiện trên website của BridgeBio tại https://investor.bridgebio.com/… Bản ghi lại cuộc gọi và buổi phát trực tiếp sẽ được lưu trữ trên website của Công ty và có thể truy cập ít nhất 30 ngày sau sự kiện.

Về Achondroplasia
Achondroplasia là nguyên nhân phổ biến nhất gây chiều cao thấp không cân đối, ảnh hưởng đến khoảng 55.000 người tại Mỹ và Liên minh Châu Âu (EU), trong đó có tới 10.000 trẻ em và thanh thiếu niên có khớp tăng trưởng mở. Bệnh ảnh hưởng đến sức khỏe tổng thể và chất lượng cuộc sống, dẫn đến các biến chứng y khoa như ngưng thở tắc nghẽn khi ngủ, rối loạn tai giữa, gù vẹo, hẹp ống sống. Bệnh này đều do biến thể hoạt hóa trong FGFR3 gây ra.

Về BridgeBio Pharma, Inc.
BridgeBio tồn tại để phát triển các thuốc biến đổi cuộc sống cho các bệnh di truyền. Hàng triệu người trên toàn thế giới mắc các bệnh di truyền thiếu các lựa chọn điều trị, thường do phát triển thuốc cho nhóm bệnh nhỏ gặp nhiều thách thức về mặt thương mại. Chúng tôi hướng tới rút ngắn khoảng cách giữa tiến bộ của khoa học di truyền và các thuốc có ý nghĩa cho các nhóm bệnh chưa được phục vụ đầy đủ. Mô hình phân tán, trung tâm và các nhánh liên kết của chúng tôi được thiết kế để nhanh chóng, chính xác và mở rộng quy mô. Các nhóm tự chủ và có quyền lực tập trung tập trung vào từng bệnh cụ thể, trong khi trung tâm chính cung cấp các khả năng lâm sàng, pháp lý và thương mại cần thiết để đưa đổi mới ra thị trường. Để biết thêm, truy cập bridgebio.com và theo dõi chúng tôi trên LinkedIn, X, Facebook, Instagram, YouTube, và TikTok.

Thông báo dự báo của BridgeBio
Thông cáo báo chí này chứa các tuyên bố dự báo. Các tuyên bố trong thông cáo này có thể bao gồm những điều không phải là sự kiện lịch sử và được xem là dự báo theo ý nghĩa của Điều 27A của Luật Chứng khoán năm 1933, sửa đổi (Luật Chứng khoán), và Điều 21E của Luật Giao dịch Chứng khoán năm 1934, sửa đổi (Luật Giao dịch), thường được nhận diện qua các từ như “dự kiến,” “tin tưởng,” “tiếp tục,” “ước tính,” “mong đợi,” “hy vọng,” “dự định,” “có thể,” “kế hoạch,” “dự án,” “vẫn,” “tìm kiếm,” “nên,” “sẽ,” và các biến thể của các từ này hoặc các biểu hiện tương tự, hoặc phủ định của các thuật ngữ này hoặc các thuật ngữ tương tự khác nhằm xác định các tuyên bố dự báo, mặc dù không phải tất cả các tuyên bố dự báo đều chứa các từ nhận diện này. Chúng tôi dự định các tuyên bố dự báo này được bảo vệ bởi các quy định về an toàn cho các tuyên bố dự báo trong Điều 27A của Luật Chứng khoán và Điều 21E của Luật Giao dịch. Các tuyên bố dự báo này, bao gồm các tuyên bố rõ ràng và ngụ ý liên quan đến kết quả hàng đầu của PROPEL 3, nghiên cứu toàn cầu giai đoạn 3 về infigratinib dạng uống ở trẻ em mắc achondroplasia, hiệu quả, độ an toàn và tiềm năng lâm sàng, điều trị và thị trường của infigratinib dạng uống, các tương tác dự kiến với cơ quan quản lý, kế hoạch nộp hồ sơ NDA và MAA cho infigratinib cho FDA và EMA, phù hợp, trong nửa cuối năm 2026 để điều trị achondroplasia; kế hoạch thúc đẩy phát triển infigratinib trong hypochondroplasia, tiến trình các thử nghiệm lâm sàng đang diễn ra và dự kiến của chúng tôi về infigratinib cho nhóm trẻ sơ sinh đến dưới 3 tuổi mắc achondroplasia trong thử nghiệm PROPEL Infant & Toddler, các tuyên bố về lợi ích lâm sàng tiềm năng của infigratinib cho bệnh nhân mắc achondroplasia trong các trích dẫn của Tiến sĩ Savarirayan, Tiến sĩ Rogoff và ông Hughes, và cam kết của chúng tôi trong việc khám phá tiềm năng của infigratinib về tác động y học và chức năng rộng hơn của achondroplasia, hypochondroplasia và các bệnh loạn sản xương khác, phản ánh quan điểm hiện tại của chúng tôi về kế hoạch, ý định, kỳ vọng và chiến lược, dựa trên thông tin hiện có và giả định của chúng tôi. Mặc dù chúng tôi tin rằng các kế hoạch, ý định, kỳ vọng và chiến lược như phản ánh trong hoặc gợi ý bởi các tuyên bố dự báo này là hợp lý, chúng tôi không đưa ra đảm bảo nào về việc các kế hoạch, ý định, kỳ vọng hoặc chiến lược sẽ được thực hiện hoặc đạt được. Hơn nữa, kết quả thực tế có thể khác đáng kể so với các mô tả trong các tuyên bố dự báo và sẽ bị ảnh hưởng bởi nhiều rủi ro, sự không chắc chắn và giả định, bao gồm nhưng không giới hạn ở dữ liệu ban đầu và liên tục từ các nghiên cứu tiền lâm sàng và lâm sàng của chúng tôi không phản ánh dữ liệu cuối cùng, quy mô tiềm năng của nhóm bệnh nhân mục tiêu mà các ứng viên thuốc của chúng tôi hướng tới không lớn như dự kiến, thiết kế và thành công của các thử nghiệm lâm sàng đang diễn ra và dự kiến, khó khăn trong tuyển dụng, các tai biến có thể gặp phải, các hồ sơ pháp lý, phê duyệt và bán hàng trong tương lai, mặc dù có các tương tác liên tục và trong tương lai với FDA hoặc các cơ quan quản lý khác để thảo luận về các con đường đăng ký thuốc, FDA hoặc các cơ quan này có thể không đồng ý với chiến lược phê duyệt của chúng tôi, các thành phần trong hồ sơ của chúng tôi như thiết kế, thực hiện và phương pháp luận của các thử nghiệm lâm sàng, hoặc tính đủ dữ liệu nộp, thành công liên tục của các hợp tác của chúng tôi, khả năng huy động thêm vốn, biến động tiềm năng của giá cổ phiếu, tác động của các sự kiện kinh tế vĩ mô và địa chính trị hiện tại, bao gồm các điều kiện thay đổi từ các xung đột ở Ukraine, Israel và Dải Gaza, tăng lãi suất và thay đổi lãi suất, đối với hoạt động và kỳ vọng tổng thể của chúng tôi, cũng như các rủi ro khác nêu trong phần Các yếu tố rủi ro của Báo cáo thường niên gần nhất của chúng tôi trên Mẫu 10-K, các Báo cáo Quý tiếp theo trên Mẫu 10-Q và các hồ sơ khác của chúng tôi gửi lên Ủy ban Chứng khoán và Giao dịch Hoa Kỳ. Trừ khi pháp luật yêu cầu, chúng tôi không có nghĩa vụ cập nhật công khai bất kỳ tuyên bố dự báo nào, dù là do thông tin mới, sự kiện trong tương lai hay lý do khác.