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BridgeBio报告口服Infigratinib的第3阶段临床试验取得积极的初步结果，首次在软骨发育不良中实现身体比例的统计学显著改善

BridgeBio制药公司

2026年2月12日星期四，韩国时间21:30 11分钟阅读

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BridgeBio制药公司

• PROPEL 3成功达到了52周时的主要终点，即AHV（年化身高增长速度）变化（p<0.0001）

• 52周时，AHV的变化优于安慰剂，治疗组与安慰剂的平均差异为+2.10厘米/年；LS平均值为+1.74厘米/年

• 在预先设定的关键次要终点探索性分析中，口服Infigratinib在软骨发育不良中的身体比例方面首次实现统计学显著改善，显示LS平均治疗差异为-0.05（p<0.05），适用于8岁以下儿童（超过50%的参与者）

• PROPEL 3成功达到了52周时身高Z评分（软骨发育不良参考人群）的关键次要终点（p<0.0001），治疗组LS平均增加0.41标准差

• 口服Infigratinib耐受性良好，无因药物引起的中断或严重不良事件，3例（4%）高磷血症被认为轻度且短暂，无一例需减药或停药，也无与FGFR1或2抑制相关的不良事件（如视网膜或角膜问题）

• 计划在2026年下半年提交新药申请（NDA）和市场授权申请（MAA）以用于软骨发育不良；口服Infigratinib是唯一获得FDA突破性疗法认定的软骨发育不良治疗药物

• 鉴于这些数据的强大，BridgeBio计划加快口服Infigratinib在软骨发育不良中的开发，并正在招募第3阶段试验的观察性预备阶段

加利福尼亚州帕洛阿尔托，2026年2月12日（环球新闻社）——BridgeBio制药公司（纳斯达克：BBIO）（“BridgeBio”或“公司”），一家专注于开发遗传疾病药物的生物制药公司，今日宣布其全球第3阶段关键性研究PROPEL 3的口服Infigratinib在儿童软骨发育不良中的初步积极结果。BridgeBio将于2026年2月12日美国东部时间上午8点举行投资者电话会议，讨论这些结果。

“软骨发育不良是一种由FGFR3驱动的遗传疾病，不仅影响身高，还会对身体功能和自主性产生广泛影响，可能影响一个人的一生，”澳大利亚墨尔本默多克儿童研究所的Savraj Ravi博士（博士、医学博士）及PROPEL 3的全球首席研究员表示。“Infigratinib是首个旨在靶向FGFR3、直接解决软骨发育不良根本原因的口服疗法。在迄今为止研究的最广泛年龄范围内，口服Infigratinib在年度增长速度方面表现出最高且最显著的改善，并在3至8岁儿童中首次实现了身体比例的统计学显著改善，这是任何已获批准或在研的治疗方案中未曾报道的。综上所述，这些行业领先的结果凸显了Infigratinib在超越线性身高方面的变革潜力，以及其作为口服药物的优势。”

故事继续

PROPEL 3是一项为期一年的全球性、随机、双盲、安慰剂对照临床研究，评估Infigratinib在3至<18岁、骨骺尚未闭合的软骨发育不良儿童中的疗效和安全性。截止到第52周的主要结果包括：

• 主要终点：
  • AHV（年化身高增长速度）变化优于安慰剂，LS平均治疗差异为+1.74厘米/年（p<0.0001），平均治疗差异为+2.10厘米/年
• 次要终点：
  • 与主要终点一致，第52周的绝对AHV显示Infigratinib显著优于安慰剂，Infigratinib组达到迄今为止随机试验中最高的LS平均绝对AHV（5.96厘米/年对比4.22厘米/年）
  • 身高Z评分（软骨发育不良参考人群）变化优于安慰剂，LS平均治疗差异为+0.32标准差（p<0.0001），为随机试验中最大差异；治疗组的LS平均变化为+0.41标准差，为任何随机试验中最大改善
  • 在预先设定的探索性分析中（8岁以下儿童，超过50%的参与者），在52周时，口服Infigratinib在上身与下身比例方面首次显示出统计学显著性，LS平均减少为-0.05（p<0.05），优于安慰剂
    • 在整体人群中，Infigratinib实现LS平均减少-0.05，为随机试验中最大减幅，治疗组与安慰剂的LS平均差异为-0.02（p=0.1849）
• Infigratinib的耐受性良好：
  • 无因药物引起的中断
  • 无严重不良事件
  • 3例（4%）高磷血症，均为轻度、短暂、无症状，无需减药或停药
  • 无与FGFR1或2抑制相关的不良事件（如视网膜或角膜问题）
  • 无与CNP类似物相关的不良事件：症状性低血压、注射部位反应或多毛症

“对于软骨发育不良儿童而言，仍然存在有效、实用且较少侵入性治疗方案的巨大未满足需求，”BridgeBio骨骼发育障碍首席医疗官Rogoff博士表示。“PROPEL 3的数据支持一种直接靶向FGFR3过度活跃的口服药物，有望满足重要的临床需求，同时融入家庭的日常生活，为不愿接受注射的患者提供选择。这些成果对期待更好治疗方案的患者和家庭具有重要意义，我们期待推动该项目向全球申报迈进。感谢所有参与者、家庭、研究人员和工作人员的信任与支持。”

基于这些结果，BridgeBio计划与监管机构会面，讨论在2026年下半年提交Infigratinib的新药申请（NDA）和市场授权申请（MAA）的方案，以支持获批。公司还计划加快Infigratinib在软骨发育不良中的开发，并正在招募第3阶段试验的观察性预备阶段。公司还在进行针对新生儿至3岁以下软骨发育不良患者的Infigratinib临床试验（PROPEL婴幼儿试验）。Infigratinib已获得FDA的突破性疗法认定，以及孤儿药认定（FDA和EMA）、快速通道和罕见儿科疾病认定。

“今天的公告标志着软骨发育不良研究的又一里程碑，待监管审查通过后，将扩大治疗选择范围，包括一种口服药物，为患者和家庭提供更多医疗决策的可能性，”美国小人协会（Little People of America）生物技术行业联络委员会主席Hughes博士表示。“BridgeBio致力于与矮小症社区交流，倾听他们的真实体验，尊重多样化的优先事项，推动研究工作。在此背景下，PROPEL 3研究中一年治疗后身体比例的改善是患者和家庭认为有意义的成果，可能与身体功能相关，仍在持续评估其更广泛的意义。”

关于PROPEL婴幼儿试验（NCT07169279）的信息可在clinicaltrials.gov查询。关于公司针对软骨发育不良的Infigratinib的观察性预备研究（NCT06410976）和第2/3期临床研究（NCT06873035）信息也可在网站查阅。BridgeBio致力于探索Infigratinib在软骨发育不良、软骨发育不良和其他骨骼发育疾病中的潜在广泛影响，满足家庭的巨大未满足需求。

网络直播信息
BridgeBio将于2026年2月12日美国东部时间上午8点举行投资者电话会和同步网络直播，讨论Infigratinib在儿童软骨发育不良中的第3阶段研究（PROPEL 3）结果。直播链接可在BridgeBio官网的活动日历页面https://investor.bridgebio.com/.获取。会议和网络直播的回放将存档在公司网站，至少提供30天。

关于软骨发育不良
软骨发育不良是最常见的非比例性矮小症原因，影响美国和欧盟约55,000人，包括约10,000名骨骺尚未闭合的儿童和青少年。该疾病影响整体健康和生活质量，可能引发阻塞性睡眠呼吸暂停、中耳功能障碍、驼背和脊柱狭窄等医疗并发症。其根本原因是FGFR3的激活性变异。

关于BridgeBio制药公司
BridgeBio旨在开发变革性药物，用于治疗遗传疾病。全球数百万遗传疾病患者缺乏有效治疗方案，部分原因是针对小患者群体的药物开发在商业上具有挑战性。我们致力于弥合遗传科学的进步与未被满足的患者需求之间的差距。我们的去中心化“枢纽-辐射”模式旨在实现快速、精准和可扩展。自主且赋能的团队专注于个别疾病，而中心枢纽提供临床、监管和商业能力，推动创新上市。更多信息请访问bridgebio.com，并关注LinkedIn、X、Facebook、Instagram、YouTube和TikTok。

BridgeBio前瞻性声明
本新闻稿包含前瞻性声明。这些声明可能包括非历史事实，属于《1933年证券法》第27A条和《1934年证券交易法》第21E条所定义的前瞻性陈述，通常以“预计”、“相信”、“持续”、“估计”、“期待”、“希望”、“打算”、“可能”、“计划”、“项目”、“仍然”、“寻求”、“应当”、“将”、“以及类似词语”或其否定形式或其他类似表达来识别。我们意图这些前瞻性声明受到相关法律保护的“安全港”条款的保护。这些声明包括但不限于关于PROPEL 3的初步结果、口服Infigratinib的疗效、安全性、临床、治疗和市场潜力、与监管机构的预期互动、提交新药申请（NDA）和市场授权申请（MAA）的计划、加快软骨发育不良中Infigratinib开发的计划、正在进行和计划中的临床试验进展、潜在的临床益处、以及我们对Infigratinib在更广泛医疗和功能影响方面潜力的探索，反映了我们当前的观点、计划、意图、预期和策略，基于我们目前掌握的信息和假设。尽管我们相信这些前瞻性声明合理，但不能保证这些计划、意图、预期或策略一定会实现。实际结果可能与这些声明存在重大差异，受多种风险、不确定性和假设影响，包括但不限于：前期和临床试验数据未必代表最终结果、目标患者群体规模可能低于预期、临床试验的设计和成功、招募困难、试验中可能出现的不良事件、未来的监管申报、批准和销售、与FDA或其他监管机构的互动、监管机构对申报策略的不同意见、申报材料的组成和数据充分性、合作关系的持续成功、额外资金的获取、股价波动、宏观经济和地缘政治事件的影响（如乌克兰、以色列和加沙地带的冲突、通胀率上升、利率变化）等。除法律要求外，我们不承担公开更新这些前瞻性声明的义务。

BridgeBio媒体联系：
Bubba Murarka，执行副总裁
contact@bridgebio.com
(650)-789-8220

BridgeBio投资者联系：
Chinmay Shukla，高级副总裁，战略财务
ir@bridgebio.com

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