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BridgeBio Reporta Resultados Positivos de Linha de Tendência na Fase 3 para Infigratinibe Oral, com as Primeiras Melhorias Estatisticamente Significativas na Proporcionalidade Corporal na acondroplasia

BridgeBio Pharma, Inc.

Qui, 12 de fevereiro de 2026 às 21h30 GMT+9 11 min de leitura

Neste artigo:

BBIO

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BridgeBio Pharma, Inc.

• PROPEL 3 atingiu com sucesso o objetivo primário de mudança em relação à linha de base na velocidade de crescimento anual (AHV) na Semana 52 (p<0,0001)

• A mudança em relação à linha de base na AHV foi superior ao placebo na Semana 52, com uma diferença média de tratamento de +2,10 cm/ano; a média ajustada (LS mean) foi +1,74 cm/ano

• Em uma análise exploratória pré-especificada do objetivo secundário principal, a infigratinibe oral alcançou a primeira melhoria estatisticamente significativa na proporcionalidade corporal em relação ao placebo na acondroplasia, demonstrando uma diferença média ajustada de -0,05 (p<0,05) em crianças com menos de 8 anos (mais de 50% dos participantes)

• PROPEL 3 atingiu com sucesso o objetivo secundário principal de mudança na pontuação Z de altura (população de referência da acondroplasia) na Semana 52 (p<0,0001), com um aumento na média ajustada de +0,41 desvios padrão (DP)

• A infigratinibe oral foi bem tolerada, sem descontinuidades ou eventos adversos graves relacionados ao medicamento do estudo, 3 casos (4%) de hiperfosfatemia considerados leves e transitórios, sem necessidade de redução de dose ou descontinuação, e sem eventos adversos associados à inibição de FGFR1 ou 2 (por exemplo, retiniano ou córneal)

• Submissões de NDA e MAA planejadas para a segunda metade de 2026 para acondroplasia; a infigratinibe oral é a única opção terapêutica em desenvolvimento para acondroplasia com Designação de Terapia Inovadora pela FDA

• Diante da robustez desses dados, a BridgeBio planeja acelerar o desenvolvimento da infigratinibe oral na hipocondroplasia, e está recrutando para a fase de observação do estudo de fase 3

PALO ALTO, Califórnia, 12 de fevereiro de 2026 (GLOBE NEWSWIRE) – BridgeBio Pharma, Inc. (Nasdaq: BBIO) (“BridgeBio” ou a “Empresa”), uma empresa biofarmacêutica focada no desenvolvimento de medicamentos para condições genéticas, anunciou hoje resultados positivos de linha de tendência do PROPEL 3, o estudo global de fase 3 de infigratinibe oral em crianças com acondroplasia. A BridgeBio realizará uma teleconferência com investidores em 12 de fevereiro de 2026 às 8h ET para discutir esses resultados.

"A acondroplasia é uma condição genética causada pelo FGFR3 que afeta mais do que a estatura, com consequências na funcionalidade física e independência que podem impactar ao longo da vida de uma pessoa,” disse Ravi Savarirayan, M.D., Ph.D., do Murdoch Children’s Research Institute em Melbourne, Austrália, e investigador principal global do PROPEL 3. “A infigratinibe é a primeira terapia oral projetada para direcionar o FGFR3 e tratar diretamente a causa subjacente da acondroplasia. Na faixa etária mais ampla estudada até hoje, a infigratinibe oral demonstrou a maior e mais significativa melhora na velocidade de crescimento anualizada, além da primeira melhora estatisticamente significativa na proporcionalidade corporal, em crianças de 3 a 8 anos, relatada para qualquer terapia aprovada ou em desenvolvimento para essa condição. Esses resultados de primeira classe destacam o potencial transformador da infigratinibe para abordar aspectos da acondroplasia além da altura linear, com um produto administrado por via oral.”

Continuação da história  

O PROPEL 3 foi um estudo clínico global, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, de um ano de duração, avaliando a eficácia e segurança da infigratinibe em crianças com acondroplasia de 3 a <18 anos com placas de crescimento abertas. Os principais resultados até a Semana 52 incluem:

Objetivo primário:

 

*    
    
    Mudança em relação à linha de base na velocidade de crescimento anualizada (AHV) superior ao placebo, com uma diferença média ajustada (LS mean) de +1,74 cm/ano (p<0,0001) e uma diferença média de tratamento de +2,10 cm/ano

Objetivos secundários:

 

*    
    
    De acordo com o objetivo primário, o objetivo secundário de AHV absoluto na Semana 52 mostrou uma melhora significativa com a infigratinibe em comparação ao placebo, com o braço de infigratinibe atingindo a maior LS mean de AHV absoluto reportada até hoje em um estudo randomizado em acondroplasia (5,96 cm/ano versus 4,22 cm/ano no placebo)
    
     
*    
    
    Mudança em relação à linha de base na pontuação Z de altura (população de referência da acondroplasia) foi superior ao placebo, com uma diferença média ajustada de +0,32 DP (p<0,0001), a maior diferença observada em um estudo randomizado em acondroplasia; a mudança média ajustada na pontuação Z foi +0,41 DP, a maior melhora observada em um braço de tratamento em um estudo randomizado para acondroplasia
    
     
*    
    
    Em uma análise exploratória pré-especificada (crianças com menos de 8 anos; mais de 50% dos participantes) do objetivo secundário principal de mudança na proporcionalidade entre parte superior e inferior do corpo na Semana 52, a infigratinibe oral é a primeira opção terapêutica a mostrar significância estatística contra o placebo em um estudo randomizado para acondroplasia, demonstrando uma redução média ajustada de -0,05 em relação ao placebo (p<0,05)
    
     
    
    *    
        
        Na população geral, a infigratinibe atingiu uma redução média ajustada de -0,05, a maior redução observada em um braço de tratamento em um estudo randomizado de acondroplasia, com uma diferença de tratamento LS favorável de -0,02 em relação ao placebo na Semana 52 (p=0,1849)

A infigratinibe foi bem tolerada, com:

*    
    
    Nenhuma descontinuação relacionada ao medicamento do estudo
    
     
*    
    
    Nenhum evento adverso grave relacionado ao medicamento do estudo
    
     
*    
    
    3 casos (4%) de hiperfosfatemia, todos leves, transitórios, assintomáticos, sem necessidade de redução de dose ou descontinuação
    
     
*    
    
    Nenhum evento adverso associado à inibição de FGFR1 ou FGFR2 (por exemplo, retiniano ou córneal)
    
     
*    
    
    Nenhum evento adverso relacionado a análogos de CNP: hipotensão sintomática, reações no local da injeção ou hipertricose  

“Ainda há uma necessidade significativa de opções terapêuticas que sejam eficazes, práticas e menos invasivas para crianças com acondroplasia,” disse Daniela Rogoff, M.D., Diretora Médica de Displasias Ósseas da BridgeBio. “Os dados do PROPEL 3 apoiam o potencial de um medicamento oral que direciona diretamente a hiperatividade do FGFR3 para atender às necessidades clínicas importantes, ao mesmo tempo que se encaixa na rotina diária das famílias que buscam uma opção não-injetável. Esses resultados representam um progresso significativo para aqueles que aguardam uma abordagem melhor, e estamos ansiosos para avançar com esse programa para submissões globais. Gostaríamos de agradecer aos participantes do estudo, suas famílias, investigadores e equipe do estudo que confiaram em nós e se juntaram a essa jornada.”

Com base nesses resultados, a BridgeBio pretende se reunir com as autoridades regulatórias para discutir planos de submissão de uma Nova Solicitação de Medicamento (NDA) e de uma Solicitação de Autorização de Comercialização (MAA) para a infigratinibe na segunda metade de 2026, visando aprovação. A empresa também pretende acelerar o desenvolvimento da infigratinibe na hipocondroplasia, e está recrutando participantes para a fase de observação do estudo de fase 3. A empresa também possui um estudo clínico em andamento de infigratinibe para recém-nascidos e crianças menores de 3 anos com acondroplasia, no estudo PROPEL Infant & Toddler. A infigratinibe recebeu a Designação de Terapia Inovadora (Breakthrough Therapy) da FDA para acondroplasia, além de Designação de Medicamento Orfão (FDA & EMA), Fast Track e Designação de Doença Rara Pediátrica.

“O anúncio de hoje representa mais um marco na pesquisa sobre acondroplasia e, sujeito à revisão regulatória, amplia as opções de cuidado disponíveis, incluindo uma alternativa terapêutica oral, oferecendo às pessoas e famílias mais opções ao considerarem seus objetivos e preferências de saúde,” disse Michael Hughes, Presidente do Comitê de Ligação com a Indústria de Biotecnologia na Little People of America. “O compromisso da BridgeBio de envolver-se e aprender com a comunidade de pessoas com nanismo reflete um foco em ouvir experiências vividas e reconhecer prioridades diversas na formulação de pesquisas. Nesse contexto, a melhora observada na proporcionalidade corporal após um ano de tratamento no estudo PROPEL 3 é um resultado que as pessoas e famílias consideraram significativo, pode ser relevante para a função física, e continua sendo avaliado para entender seu significado mais amplo.”

Informações sobre o estudo PROPEL Infant & Toddler (NCT07169279) podem ser encontradas aqui no clinicaltrials.gov. Informações sobre o ACCEL, o estudo observacional de fase 3 da empresa para infigratinibe na hipocondroplasia (NCT06410976), podem ser encontradas aqui, assim como informações sobre o ACCEL 2/3, estudo clínico de fase 2/3 da BridgeBio de infigratinibe na hipocondroplasia (NCT06873035). A BridgeBio está comprometida em explorar o potencial do infigratinibe nos impactos médicos e funcionais mais amplos da acondroplasia, hipocondroplasia e outras displasias ósseas, que apresentam necessidades não atendidas significativas para as famílias.

Informações sobre webcast
A BridgeBio realizará uma teleconferência com investidores e webcast simultâneo para discutir os resultados do estudo de fase 3 PROPEL 3 de infigratinibe em crianças com acondroplasia em 12 de fevereiro de 2026 às 8h ET. Um link para o webcast pode ser acessado na página do calendário de eventos do site da BridgeBio em https://investor.bridgebio.com/. Uma gravação da conferência e webcast ficará arquivada no site da empresa e estará disponível por pelo menos 30 dias após o evento.

Sobre a acondroplasia
A acondroplasia é a causa mais comum de baixa estatura desproporcional, afetando aproximadamente 55.000 pessoas nos EUA e na União Europeia (UE), incluindo até 10.000 crianças e adolescentes com placas de crescimento abertas. A condição impacta a saúde geral e a qualidade de vida, levando a complicações médicas como apneia obstrutiva do sono, disfunção da orelha média, cifose e estenose espinhal. A condição é causada de forma uniforme por uma variante ativadora no FGFR3.

Sobre a BridgeBio Pharma, Inc.
A BridgeBio existe para desenvolver medicamentos transformadores para condições genéticas. Milhões de pessoas em todo o mundo com condições genéticas não têm opções de tratamento, muitas vezes porque o desenvolvimento de medicamentos para pequenas populações de pacientes pode ser comercialmente desafiador. Nosso objetivo é preencher a lacuna entre os avanços na ciência genética e medicamentos significativos para populações de pacientes desatendidas. Nosso modelo descentralizado, de hub e spoke, é projetado para velocidade, precisão e escalabilidade. Equipes autônomas e capacitadas focam em condições específicas, enquanto um hub central fornece as capacidades clínicas, regulatórias e comerciais necessárias para levar inovação ao mercado. Para mais informações, visite bridgebio.com e siga-nos no LinkedIn, X, Facebook, Instagram, YouTube e TikTok.

Declarações Prospectivas da BridgeBio
Este comunicado contém declarações prospectivas. As declarações podem incluir afirmações que não são fatos históricos e são consideradas prospectivas nos termos da Seção 27A do Securities Act de 1933, conforme alterado (Securities Act), e da Seção 21E do Securities Exchange Act de 1934, conforme alterado (Exchange Act), geralmente identificadas pelo uso de palavras como “prevê,” “acredita,” “continua,” “estima,” “espera,” “espera,” “pretende,” “pode,” “planeja,” “projeta,” “permanece,” “procura,” “deveria,” “vai,” e variações dessas palavras ou expressões semelhantes, ou a negação desses termos ou outros termos comparáveis, que têm a intenção de identificar declarações prospectivas, embora nem todas as declarações prospectivas contenham necessariamente essas palavras de identificação. Pretendemos que essas declarações prospectivas sejam cobertas pelas disposições de proteção de porto seguro para declarações prospectivas contidas na Seção 27A do Securities Act e na Seção 21E do Exchange Act. Essas declarações, incluindo declarações explícitas e implícitas relacionadas aos resultados principais do PROPEL 3, ao estudo global de fase 3 de infigratinibe oral em crianças com acondroplasia, à eficácia, segurança e potencial clínico, terapêutico e de mercado do infigratinibe oral, às nossas interações previstas com autoridades regulatórias, aos planos de submissão de uma NDA e MAA para infigratinibe na FDA e EMA, conforme aplicável, na segunda metade de 2026, ao progresso de nossos estudos clínicos em andamento e planejados, às declarações sobre os benefícios clínicos potenciais do infigratinibe oral para pacientes com acondroplasia feitas pelos Drs. Savarirayan, Rogoff e Hughes, e ao nosso compromisso de explorar o potencial do infigratinibe nos impactos médicos e funcionais mais amplos da acondroplasia, hipocondroplasia e outras displasias ósseas, refletem nossas opiniões atuais sobre nossos planos, intenções, expectativas e estratégias, baseadas nas informações atualmente disponíveis e em suposições que fizemos. Embora acreditamos que nossos planos, intenções, expectativas e estratégias refletidas ou sugeridas por essas declarações prospectivas sejam razoáveis, não podemos garantir que esses planos, intenções, expectativas ou estratégias serão atingidos ou realizados. Além disso, os resultados reais podem diferir materialmente daqueles descritos nessas declarações prospectivas e serão influenciados por diversos riscos, incertezas e suposições, incluindo, mas não se limitando, a dados iniciais e contínuos de nossos estudos pré-clínicos e clínicos que podem não ser indicativos dos dados finais, o tamanho potencial das populações de pacientes-alvo que nossos candidatos a medicamentos pretendem tratar, o desenho e sucesso dos estudos clínicos em andamento e planejados, dificuldades na inscrição nos estudos, eventos adversos que possam ocorrer, futuras submissões regulatórias, aprovações e vendas, apesar de nossas interações contínuas com a FDA ou outras agências regulatórias, estratégias de aprovação, componentes de nossas submissões, como desenhos, condução e metodologias de ensaios clínicos, ou a suficiência dos dados submetidos, o sucesso contínuo de nossas colaborações, nossa capacidade de obter financiamento adicional, volatilidade potencial no preço de nossas ações, impactos de eventos macroeconômicos e geopolíticos atuais, incluindo as mudanças nas condições devido às hostilidades na Ucrânia, Israel e Faixa de Gaza, aumento das taxas de inflação e mudanças nas taxas de juros, sobre nossas operações e expectativas gerais, bem como aqueles riscos descritos na seção de Fatores de Risco de nosso Relatório Anual mais recente no Formulário 10-K, Relatórios Trimestrais subsequentes no Formulário 10-Q e outros arquivamentos na SEC. Salvo obrigação legal, não assumimos qualquer compromisso de atualizar publicamente quaisquer declarações prospectivas, seja por novas informações, eventos futuros ou outros motivos.

Contato de mídia da BridgeBio:
Bubba Murarka, Vice-Presidente Executivo
contact@bridgebio.com  
(650)-789-8220

Contato de investidores da BridgeBio:
Chinmay Shukla, Vice-Presidente Sênior, Finanças Estratégicas
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