拜玛林制药价格

BioMarin Pharmaceutical Inc. 开发并商业化用于治疗严重且危及生命的罕见疾病和医疗状况的疗法。其商业产品包括 Vimizim，一种酶替代疗法，用于治疗黏多糖贮积症（MPS）IV 型 A（一种溶酶体储积性疾病）；Naglazyme，一种重组的 N-乙酰半乳糖胺 4-硫酸酯酶，用于 MPS VI 患者；以及 Kuvan，一种拥有专有技术的 6R-BH4 合成口服制剂，用于治疗苯丙酮尿症（PKU），这是一种遗传性代谢疾病。公司的商业产品还包括 Palynziq，一种聚乙二醇化的重组苯丙氨酸氨裂解酶，通过皮下注射给药以降低血液中的 Phe 浓度；Brineura，一种用于治疗 2 型神经节脂褐质沉积症（即 Batten 病）患者的重组人三肽基肽酶 1；Voxzogo，一种用于治疗软骨发育不全的、每日一次注射的 C 型利钠肽类似物；以及 Aldurazyme，一种纯化蛋白，旨在与人体中天然存在的 α-L-艾杜糖苷酶形式相同。此外，公司还开发 valoctocogene roxaparvovec，这是一种腺相关病毒载体，目前处于治疗重度 A 型血友病患者的 III 期临床试验阶段；BMN 307，一种 AAV5 介导的基因疗法，目前处于 I/II 期临床试验阶段，以使 PKU 患者的血液 Phe 浓度水平正常化；以及 BMN 255，目前处于 I/II 期临床试验阶段，用于治疗原发性高草酸尿症。公司为专业药房、医院以及非美国政府机构提供服务，并在美国、欧洲、拉丁美洲以及国际市场为经销商和医药批发商提供服务。BioMarin Pharmaceutical Inc. 与 Sarepta Therapeutics、Ares Trading S.A.、Catalyst Pharmaceutical Partners, Inc. 和 Asubio Pharma Co., Ltd. 签订了许可与合作协议。公司成立于 1996 年，总部位于美国加利福尼亚州的 San Rafael。