BioMarin Pharmaceutical Inc 価格

バイオマリン・ファーマシューティカル社（BioMarin Pharmaceutical Inc.）は、重篤で生命を脅かす希少疾患および医療上の疾患を抱える人々のための治療法を開発し、商業化しています。同社の商用製品には、ムコ多糖症（MPS）IV型A（リソソーム蓄積症）に対する治療薬として用いられる酵素補充療法「Vimizim」、MPS VIの患者向けのN-アセチルガラクトサミン4-硫酸酵素の組換え製剤「Naglazyme」、およびフェニルケトン尿症（PKU）（遺伝性代謝疾患）に用いる、独自の合成経口剤6R-BH4である「Kuvan」が含まれます。さらに同社の商用製品には、PEG化した組換えフェニルアラニンアンモニアリアーゼ酵素であり、皮下投与により血中Phe濃度を低下させる「Palynziq」、バッテン病の一形態であるセロイド・リポフスチン症2型の患者を対象とする組換えヒトトリペプチジルペプチダーゼ1「Brineura」、軟骨無形成症（achondroplasia）の治療に用いる、1日1回の注射に相当するc型ナトリウム利尿ペプチドのアナログ「Voxzogo」、ならびにヒト酵素α-L-イドロニダーゼの自然に存在する型と同一であることを目的に設計された精製タンパク質「Aldurazyme」もあります。 加えて同社は、アデノ随伴ウイルスベクターであるvaloctocogene roxaparvovecを開発しており、重症血友病Aの患者を対象とした第III相の臨床試験が実施されています。また、PKU患者の血中Phe濃度を正常化することを目的としたAAV5媒介の遺伝子治療「BMN 307」は第1/2相の臨床試験段階であり、さらに一次性高オキサル尿症の治療を目的とした「BMN 255」も第1/2相の臨床試験段階です。同社は、専門薬局、病院、ならびに米国以外の政府機関に加え、米国、ヨーロッパ、ラテンアメリカ、そして国際的に、販売代理店および医薬品卸売業者にサービスを提供しています。バイオマリン・ファーマシューティカル社は、Sarepta Therapeutics、Ares Trading S.A.、Catalyst Pharmaceutical Partners, Inc.、およびAsubio Pharma Co., Ltd.とライセンスおよび共同開発契約を締結しています。同社は1996年に設立され、カリフォルニア州サンラファエルを本社所在地としています。