Це платна прес-реліз. Зв’яжіться безпосередньо з дистриб’ютором прес-релізів щодо будь-яких запитів.

BridgeBio повідомляє про позитивні результати фази 3 з першим статистично значущим покращенням пропорцій тіла при прийомі орального інфігратинібу у хворих на ахондроплазію

BridgeBio Pharma, Inc.

Четвер, 12 лютого 2026, 21:30 за місцевим часом GMT+9 11 хв читання

У цій статті:

BBIO

+1.19%

BridgeBio Pharma, Inc.

• PROPEL 3 успішно досяг ключової цілі — зміну базового рівня швидкості зростання AHV на 52-й тиждень (p<0.0001)

• Зміна від базового рівня AHV була переважною порівняно з плацебо на 52-й тиждень із середнім лікувальним різницею +2,10 см/рік; LS середнє — +1,74 см/рік

• У передвизначеному дослідженні ключового вторинного показника, оральний інфігратиніб досяг першого статистично значущого покращення пропорцій тіла у хворих на ахондроплазію порівняно з плацебо, демонструючи LS середню різницю лікування -0,05 (p<0.05) у дітей молодше 8 років (>50% учасників)

• PROPEL 3 успішно досяг ключового вторинного показника — зміни від базового рівня у Z-оцінці зросту (для популяції з ахондроплазією) на 52-й тиждень (p<0.0001), із LS середнім зростанням у лікувальній групі +0,41 SD

• Оральний інфігратиніб добре переносився, без відміни лікування або серйозних побічних реакцій, пов’язаних із препаратом, 3 випадки (4%) гіперфосфатемії — легкі та транзиторні, без потреби зменшення дози або припинення, без побічних ефектів, пов’язаних із інгібуванням FGFR1 або 2 (наприклад, ретиніт або кератит)

• Планується подання NDA та MAA у другій половині 2026 року для ахондроплазії; інфігратиніб — єдина терапія у розробці для ахондроплазії, яка має статус Breakthrough Therapy від FDA

• З огляду на ці дані, BridgeBio планує прискорити розробку орального інфігратинібу для гіпохондроплазії та набирає учасників для спостережної фази перед третьою фазою дослідження

ПАЛО-АЛТО, Каліфорнія, 12 лютого 2026 (GLOBE NEWSWIRE) — BridgeBio Pharma, Inc. (Nasdaq: BBIO) (“BridgeBio” або “Компанія”), біофармацевтична компанія, що зосереджена на розробці ліків для генетичних захворювань, сьогодні оголосила про позитивні результати з кінцевими даними PROPEL 3, глобального фази 3 дослідження орального інфігратинібу у дітей з ахондроплазією. BridgeBio проведе інвесторську конференцію 12 лютого 2026 о 8:00 ранку за східним часом для обговорення цих результатів.

"Ахондроплазія — це генетичне захворювання, викликане активуючою варіацією FGFR3, яке впливає не лише на зростання, а й на фізичну функціональність та незалежність, що може мати широкий вплив протягом усього життя людини,” сказав доктор Раві Саварірайан із Murdoch Children’s Research Institute у Мельбурні, Австралія, головний дослідник PROPEL 3. “Інфігратиніб — перший оральний препарат, спрямований на FGFR3 і безпосередньо на основну причину ахондроплазії. У найширшому віковому діапазоні, дослідженому до сьогодні, оральний інфігратиніб продемонстрував найвищий і найзначущіший приріст у річній швидкості зростання, а також перше статистично значуще покращення пропорцій тіла у дітей віком від 3 до 8 років — унікальне для будь-якої схваленої або розроблюваної терапії для цього захворювання. У сукупності ці результати найвищого класу підкреслюють трансформативний потенціал інфігратинібу для вирішення аспектів ахондроплазії, окрім просто зросту, і з продуктом, що приймається перорально.”

Стаття продовжується  

PROPEL 3 було глобальним, однорічним, рандомізованим у співвідношенні 2:1, подвійним сліпим плацебо-контрольованим клінічним дослідженням, яке оцінювало ефективність і безпеку інфігратинібу у дітей з ахондроплазією віком від 3 до <18 років із відкритими зонами росту. Основні результати до 52-го тижня включають:

Основна ціль:

 

*    
    
    Зміна від базового рівня у річній швидкості зростання (AHV) переважно порівняно з плацебо, з LS середнім лікувальним різницею +1.74 см/рік (p<0.0001) і середнім лікувальним різницею +2.10 см/рік

Вторинні цілі:

 

*    
    
    Відповідно до основної цілі, абсолютна AHV на 52-й тиждень показала значне покращення у групі інфігратинібу порівняно з плацебо, з LS середнім абсолютним AHV у групі інфігратинібу — 5.96 см/рік проти 4.22 см/рік у плацебо, що є найвищим показником у рандомізованих дослідженнях ахондроплазії
    
     
*    
    
    Зміна від базового рівня у Z-оцінці зросту (для популяції з ахондроплазією) була переважною порівняно з плацебо, з LS середнім лікувальним різницею +0.32 SD (p<0.0001), що є найбільшим різницею у рандомізованих дослідженнях ахондроплазії; LS середнє зростання від базового рівня у лікувальній групі — +0.41 SD, що є найбільшим покращенням у рандомізованих дослідженнях для цього захворювання
    
     
*    
    
    У передвизначеному дослідженні (діти молодше 8 років; >50% учасників) аналізі ключового вторинного показника — зміни пропорцій верхньої та нижньої частин тіла на 52-й тиждень, оральний інфігратиніб вперше показав статистичну значущість порівняно з плацебо у рандомізованому дослідженні для ахондроплазії, демонструючи LS середнє зменшення —0.05 у порівнянні з плацебо (p<0.05)
    
     
    
    *    
        
        У загальній популяції інфігратиніб досяг LS середнього зменшення —0.05, що є найбільшим зменшенням у лікувальній групі у рандомізованому дослідженні ахондроплазії, з переважною лікувальною різницею —0.02 порівняно з плацебо на 52-й тиждень (p=0.1849)

Інфігратиніб добре переносився, з:

*    
    
    Відсутністю відміни через препарат
    
     
*    
    
    Відсутністю серйозних побічних реакцій, пов’язаних із препаратом
    
     
*    
    
    3 випадки (4%) гіперфосфатемії — легкі, транзиторні, без симптомів, без потреби зменшення дози або припинення лікування
    
     
*    
    
    Відсутністю побічних реакцій, пов’язаних із інгібуванням FGFR1 або FGFR2 (наприклад, ретиніт або кератит)
    
     
*    
    
    Відсутністю побічних реакцій, пов’язаних із аналогами CNP: симптоматична гіпотензія, реакції в місці ін’єкції або гіпертрихоз  

“Залишається значна невирішена потреба у терапевтичних засобах, які були б ефективними, практичними та менш інвазивними для дітей з ахондроплазією,” сказала доктор Даніела Рогофф, головний медичний директор відділу скелетних дисплазій BridgeBio. “Дані PROPEL 3 підтверджують потенціал орального препарату, що безпосередньо спрямований на надмірну активність FGFR3, для вирішення важливих клінічних потреб, при цьому враховуючи щоденне життя сімей, які шукають неін’єкційний варіант. Ці результати є значущим прогресом для тих, хто очікував на кращий підхід, і ми прагнемо просувати цю програму до глобальних подань. Хочемо подякувати учасникам дослідження, їхнім родинам, дослідникам і команді дослідження за довіру та участь у цій роботі.”

З огляду на ці результати, BridgeBio планує зустрітися з регуляторними органами для обговорення планів подання заявки на новий лікарський засіб (NDA) та маркетингову заявку (MAA) для інфігратинібу у другій половині 2026 року для ахондроплазії. Компанія також має намір прискорити розробку інфігратинібу для гіпохондроплазії та набирає учасників для спостережної фази перед третьою фазою дослідження. Крім того, у компанії триває клінічне дослідження інфігратинібу для новонароджених і дітей віком до 3 років у рамках дослідження PROPEL Infant & Toddler. Інфігратиніб отримав статус Breakthrough Therapy від FDA для ахондроплазії, а також статус Орфанного препарату (FDA та EMA), швидкий режим (Fast Track) і статус рідкісного дитячого захворювання.

“Сьогоднішня новина — ще один крок у дослідженні ахондроплазії і, за умови регуляторного схвалення, розширює доступні варіанти лікування, включаючи оральний препарат, що дає додатковий вибір для пацієнтів і їхніх родин у виборі медичних стратегій,” сказав Майкл Хьюз, голова Комітету з біотехнологічної співпраці при Little People of America. “Зобов’язання BridgeBio співпрацювати з спільнотою людей з карликовістю, слухати їхній досвід і враховувати різноманітність пріоритетів у дослідженнях відображає наш фокус на реальних потребах. У цьому контексті покращення пропорцій тіла за один рік лікування у PROPEL 3 є значущим результатом, який може мати важливе значення для фізичної функції і продовжує досліджуватися для розуміння його ширшого значення.”

Детальну інформацію про дослідження PROPEL Infant & Toddler (NCT07169279) можна знайти на clinicaltrials.gov. Інформацію про ACCEL, спостережну передфазову дослідження компанії для інфігратинібу у гіпохондроплазії (NCT06410976), можна знайти тут, а про ACCEL 2/3, фазове дослідження компанії з інфігратинібу у гіпохондроплазії (NCT06873035), — тут. BridgeBio прагне досліджувати потенціал інфігратинібу щодо ширших медичних і функціональних аспектів ахондроплазії, гіпохондроплазії та інших станів скелетних дисплазій, які мають значний невирішений попит у родин.

Інформація про веб-конференцію
BridgeBio проведе інвесторську конференцію та одночасну веб-трансляцію для обговорення результатів фази 3 дослідження PROPEL 3 інфігратинібу у дітей з ахондроплазією 12 лютого 2026 о 8:00 ранку за східним часом. Посилання на веб-трансляцію можна знайти на сторінці календаря подій на сайті BridgeBio за https://investor.bridgebio.com/. Архів запису конференції та веб-трансляції буде збережений на сайті компанії і буде доступний щонайменше 30 днів після події.

Про ахондроплазію
Ахондроплазія — найпоширеніша причина диспропорційного короткого зросту, яка впливає приблизно на 55 000 людей у США та ЄС, у тому числі до 10 000 дітей і підлітків із відкритими зонами росту. Вона впливає на загальний стан здоров’я і якість життя, спричиняючи медичні ускладнення, такі як обструктивне апное сну, дисфункція середнього вуха, кіфоз і стеноз хребта. Захворювання викликається активуючою варіацією FGFR3.

Про BridgeBio Pharma, Inc.
BridgeBio створена для розробки трансформативних ліків для генетичних захворювань. Мільйони людей у світі, які живуть із генетичними порушеннями, позбавлені можливості лікування, часто через те, що розробка препаратів для малих груп пацієнтів є комерційно складною. Ми прагнемо закрити цю прогалину між досягненнями у генетичній науці та значущими ліками для недообслуговуваних пацієнтів. Наш децентралізований, модульний підхід швидкий, точний і масштабований. Автономні та мотивовані команди зосереджені на окремих захворюваннях, тоді як центральний хаб забезпечує клінічні, регуляторні та комерційні можливості для виведення інновацій на ринок. Детальніше на bridgebio.com та слідкуйте за нами у LinkedIn, X, Facebook, Instagram, YouTube і TikTok.

Заяви щодо майбутніх перспектив BridgeBio
Цей прес-реліз містить прогностичні заяви. Заяви у цьому прес-релізі можуть включати твердження, що не є історичними фактами і вважаються прогностичними відповідно до розділу 27A Закону про цінні папери 1933 року (з поправками, Securities Act) і розділу 21E Закону про цінні папери 1934 року (з поправками, Exchange Act), які зазвичай позначаються словами “очікує,” “вірить,” “продовжує,” “оцінює,” “сподівається,” “намір,” “може,” “планує,” “проєктує,” “залишається,” “шукає,” “повинен,” “буде” та подібними виразами або їх негативами. Ці прогностичні заяви відображають наші поточні погляди щодо планів, намірів, очікувань і стратегій, базуються на доступній нам інформації та припущеннях. Ми не гарантуємо, що ці плани або очікування будуть реалізовані. Реальні результати можуть суттєво відрізнятися через ризики, невизначеності та припущення, зокрема, через те, що початкові та поточні дані наших доклінічних і клінічних досліджень можуть не відповідати кінцевим результатам, розмір цільової групи пацієнтів може бути меншим за очікуване, успіх або провал поточних і запланованих досліджень, труднощі з набором учасників, побічні ефекти, регуляторні рішення, затвердження або продажі, можливу невідповідність стратегії регуляторним вимогам, дизайну досліджень, їх проведенню або достатності даних, успіх співпраці, здатність залучити додаткове фінансування, волатильність цін акцій, вплив макроекономічних і геополітичних подій, таких як конфлікти в Україні, Ізраїлі та Газі, зростання інфляції, змінні відсоткові ставки та інші ризики, викладені у розділі “Фактори ризику” нашого останнього річного звіту 10-K, квартальних звітах 10-Q та інших документах, поданих до SEC. За виключенням випадків, передбачених законом, ми не зобов’язані оновлювати ці прогностичні заяви публічно.