これは有料のプレスリリースです。お問い合わせはプレスリリース配信者に直接ご連絡ください。  ブリッジバイオ、経口インフィグラチニブの第3相臨床試験の有望な結果を報告、軟骨形成不全症において身体比率の初めての統計的有意改善を達成======================================================================================================================================================================== ブリッジバイオ・ファーマ株式会社 2026年2月12日木曜日 午後9時30分（GMT+9） 11分で読む 本記事の内容： BBIO +1.19%  ブリッジバイオ・ファーマ株式会社 - PROPEL 3は、52週時点のAHVの変化の主要評価項目を成功裏に達成（p<0.0001） - 52週時点のAHVの変化はプラセボより優れており、平均治療差は+2.10cm/年、LS平均は+1.74cm/年 - 事前に設定された探索的解析において、経口インフィグラチニブは軟骨形成不全症においてプラセボに対して身体比率の最初の統計的有意改善を達成し、8歳未満の子供（参加者の50%以上）でLS平均治療差は-0.05（p<0.05）を示した - PROPEL 3は、52週時点の身長Zスコア（軟骨形成不全症の基準集団）においても変化を成功裏に示し、治療群のLS平均増加は+0.41SD（p<0.0001） - 経口インフィグラチニブは良好に toleratedされ、副作用や中止例はなく、軽度で一過性の高リン血症が3例（4%）認められたが、いずれも用量減少や中止を必要としなかった。また、FGFR1または2の阻害に伴う副作用（例：網膜や角膜の障害）は認められなかった。 - 2026年後半に軟骨形成不全症に対する新薬承認申請（NDA）および販売承認申請（MAA）を予定しており、経口インフィグラチニブはFDAのブレークスルー治療指定を受けている唯一の治療薬である。 - これらのデータの強さを踏まえ、ブリッジバイオは経口インフィグラチニブの hypochondroplasia への開発を加速させ、フェーズ3試験の観察的導入試験に参加者を募集している。 カリフォルニア州パロアルト、2026年2月12日（グローブニュースワイヤー） -- ブリッジバイオ・ファーマ株式会社（NASDAQ：BBIO）（「ブリッジバイオ」または「当社」）は、遺伝性疾患の治療薬開発に焦点を当てるバイオ医薬品企業であり、今日、経口インフィグラチニブのグローバル第3相臨床試験PROPEL 3の有望なトップライン結果を発表した。ブリッジバイオは2026年2月12日午前8時（ET）に投資家向けの説明会を開催し、これらの結果について議論する。 「軟骨形成不全症は、FGFR3の活性化変異によって引き起こされる遺伝性疾患であり、身長だけでなく身体機能や自立性にも影響を及ぼし、生涯にわたって広範な影響を及ぼす可能性があります」と、オーストラリアのメルボルンにあるマードック子ども研究所のラビ・サヴァリヤン医師（Ph.D.）は述べた。「インフィグラチニブは、FGFR3を標的とし、軟骨形成不全症の根本原因に直接アプローチする最初の経口治療薬です。これまでに研究された最も広い年齢層において、経口インフィグラチニブは年間成長速度の最も高く、最も有意な改善を示し、身体比率の最初の統計的有意改善も達成しました。これらの結果は、インフィグラチニブが線形成長だけでなく、身体の他の側面にも変革的な可能性を持つことを示しています。」 続きはストーリーへ PROPEL 3は、世界規模の1年間の二重盲検プラセボ対照ランダム化臨床試験であり、3歳未満から18歳未満の開放骨端を持つ軟骨形成不全症の子供たちにおけるインフィグラチニブの有効性と安全性を評価したものです。52週までの主要結果は以下の通りです。 * 主要評価項目： * 52週時点のAHVの変化はプラセボより優れ、LS平均治療差は+1.74cm/年（p<0.0001）、平均治療差は+2.10cm/年 * 副次評価項目： * 52週時点の絶対AHVもインフィグラチニブ群がプラセボより有意に改善し、これまでのランダム化試験で最高のLS平均絶対AHV（5.96cm/年対4.22cm/年）を記録 * 52週時点の身長Zスコア（軟骨形成不全症の基準集団）もプラセボより優れ、LS平均治療差は+0.32SD（p<0.0001）、これまでのランダム化試験で最大の差。治療群のLS平均変化は+0.41SDで、最大の改善を示した。 * 事前に設定された探索的解析（8歳未満の子供、参加者の50%以上）では、52週時点の上半身と下半身の比率の変化において、経口インフィグラチニブはプラセボに対して統計的有意性を示し、LS平均減少は-0.05（p<0.05）だった。 * 全体集団では、インフィグラチニブはLS平均減少-0.05を達成し、ランダム化試験で最大の改善を示し、52週時点の治療群とプラセボの比較でLS治療差は-0.02（p=0.1849）だった。 * インフィグラチニブは良好に toleratedされ、副作用は以下の通り： * 副作用や中止例はなし * 3例（4%）の高リン血症は軽度で一過性、無症状であり、用量減少や中止を必要としなかった * FGFR1または2の阻害に伴う副作用（例：網膜や角膜の障害）は認められなかった。 * CNP類似体に関連する副作用（例：症状性低血圧、注射部位反応、多毛症）も認められなかった。 「軟骨形成不全症の子供たちにとって、効果的で実用的かつ侵襲性の低い治療選択肢のニーズは依然として高い」と、ブリッジバイオの骨格異形成症担当最高医療責任者のドナラ・ロゴフ医師は述べた。「PROPEL 3のデータは、FGFR3の過剰活性を直接標的とする経口薬の潜在性を示し、非注射型の選択肢を求める家族の臨床的ニーズに応える可能性を示しています。これらの結果は、より良い治療法を待ち望む人々にとって意義深い進展であり、今後のグローバル申請に向けてこのプログラムを推進していきたいと考えています。研究参加者、その家族、調査員、スタッフの皆さまに感謝申し上げます。」 これらの結果を踏まえ、ブリッジバイオは2026年後半にインフィグラチニブの新薬承認申請（NDA）および販売承認申請（MAA）を規制当局に提出する計画です。また、hypochondroplasia向けの開発も加速させ、フェーズ3試験の観察的導入試験に参加者を募集しています。さらに、PROPEL Infant & Toddler試験では、新生児から3歳未満の子供たちを対象とした臨床試験も進行中です。インフィグラチニブは、軟骨形成不全症に対してFDAからブレークスルー治療指定を受けており、孤児薬指定（FDAおよびEMA）、ファストトラック指定、希少小児疾患指定も取得しています。 「本日の発表は、軟骨形成不全症の研究におけるもう一つのマイルストーンであり、規制当局の審査を経て、経口治療薬の選択肢を拡大し、患者や家族が医療の目標や希望に合わせて選択できるようになることを意味します」と、アメリカ小人協会のバイオテク業界リエゾン委員会議長のマイケル・ヒューズは述べた。「ブリッジバイオの小人症コミュニティとの連携と学びへの取り組みは、実体験に耳を傾け、多様な優先事項を認識しながら研究を進める姿勢を反映しています。PROPEL 3試験での1年間の治療による身体比率の改善は、多くの人々や家族にとって意義深い成果であり、身体機能に関わる可能性もあり、その意義を引き続き評価しています。」 PROPEL Infant & Toddler試験（NCT07169279）に関する情報はclinicaltrials.govで確認できます。hypochondroplasiaのフェーズ3試験の観察的導入研究（NCT06410976）や、同じくフェーズ2/3の臨床試験（NCT06873035）についてもこちらから情報を得られます。ブリッジバイオは、インフィグラチニブの軟骨形成不全症やhypochondroplasia、その他の骨格異形成症における医療的・機能的影響の可能性を探求し続け、未解決のニーズに応えることに尽力しています。 **ウェブキャスト情報** ブリッジバイオは2026年2月12日午前8時（ET）に、経口インフィグラチニブのフェーズ3 PROPEL 3試験の結果について投資家向けの説明会と同時ウェブキャストを開催します。ウェブキャストのリンクは、ブリッジバイオの公式ウェブサイトのイベントカレンダーページからアクセス可能です（https://investor.bridgebio.com/.）。会議の録画は同社のウェブサイトにアーカイブされ、イベント後少なくとも30日間閲覧可能です。 **軟骨形成不全症について** 軟骨形成不全症は、非対称の低身長の最も一般的な原因であり、米国とEUで約55,000人に影響を及ぼし、そのうち最大10,000人は骨端が開いている子供や若者です。この疾患は、全身の健康や生活の質に影響を与え、閉塞性睡眠時無呼吸症、中耳機能障害、後弯症、脊柱管狭窄症などの合併症を引き起こします。原因はFGFR3の活性化変異によるもので、遺伝性疾患です。 **ブリッジバイオ・ファーマ株式会社について** ブリッジバイオは、遺伝性疾患の革新的な医薬品開発を使命としています。世界中で何百万人もの遺伝性疾患患者が治療選択肢を持たずに苦しんでおり、その多くは小規模な患者集団向けの薬剤開発が商業的に困難なためです。私たちは、遺伝子科学の進歩と未だ十分な治療法のない患者層をつなぐ橋渡しを目指しています。分散型のハブアンドスポークモデルを採用し、迅速かつ正確、拡張性の高い開発を実現。各チームは個別の疾患に集中し、中央のハブが臨床、規制、商業の能力を提供します。詳細は**bridgebio.com**をご覧ください。LinkedIn、X（旧Twitter）、Facebook、Instagram、YouTube、TikTokでも情報を発信しています。 **ブリッジバイオの今後の見通しに関する声明** 本プレスリリースには、将来予測に関する記述が含まれています。これらの記述は、過去の事実ではなく、証券法第27A条および証券取引法第21E条に基づく将来予測とみなされるもので、「予想」「信じる」「継続」「見積もり」「期待」「希望」「意図」「可能性」「計画」「プロジェクト」「残る」「模索」「すべき」「する」「と考える」などの表現やそれらの変形、否定形、類似表現を用いて特定されます。これらの将来予測は、証券法のセクション27Aおよび証券取引法のセクション21Eの保護規定の対象となることを意図しています。これらの記述には、PROPEL 3のトップライン結果、経口インフィグラチニブの臨床的有効性、安全性、潜在的市場性、規制当局との今後のやり取り、2026年後半のNDAおよびMAAの提出計画、hypochondroplasiaにおける開発の加速、フェーズ3の観察的導入試験や臨床試験の進行状況、Dr. Savarirayan、Dr. Rogoff、Mr. Hughesのコメントにある臨床的利益の可能性、その他の医療・機能的影響の探求などが含まれ、現時点の情報と仮定に基づく当社の見解を反映しています。これらの予測が必ずしも実現する保証はなく、実際の結果はさまざまなリスクや不確実性、仮定により大きく異なる可能性があります。詳細は、最新の年次報告書（Form 10-K）、四半期報告書（Form 10-Q）、その他のSEC提出書類のリスク要因セクションをご参照ください。適用法令により義務付けられる場合を除き、当社はこれらの将来予測の公表を更新する義務を負いません。 **ブリッジバイオのメディア連絡先:** ババ・ムラルカ、執行副社長 contact@bridgebio.com (650)-789-8220 **投資家連絡先:** チンメイ・シュクラ、シニアバイスプレジデント、戦略的財務 ir@bridgebio.com 利用規約とプライバシーポリシー プライバシーダッシュボード 詳細情報
BridgeBioは、軟骨発育不全症において経口インフィグラチニブの第3相試験のトップライン結果が良好であり、身体比率の最初の統計的に有意な改善を報告しました
これは有料のプレスリリースです。お問い合わせはプレスリリース配信者に直接ご連絡ください。
ブリッジバイオ、経口インフィグラチニブの第3相臨床試験の有望な結果を報告、軟骨形成不全症において身体比率の初めての統計的有意改善を達成
ブリッジバイオ・ファーマ株式会社
2026年2月12日木曜日 午後9時30分（GMT+9） 11分で読む
本記事の内容：
BBIO
+1.19%
ブリッジバイオ・ファーマ株式会社
PROPEL 3は、52週時点のAHVの変化の主要評価項目を成功裏に達成（p<0.0001）
52週時点のAHVの変化はプラセボより優れており、平均治療差は+2.10cm/年、LS平均は+1.74cm/年
事前に設定された探索的解析において、経口インフィグラチニブは軟骨形成不全症においてプラセボに対して身体比率の最初の統計的有意改善を達成し、8歳未満の子供（参加者の50%以上）でLS平均治療差は-0.05（p<0.05）を示した
PROPEL 3は、52週時点の身長Zスコア（軟骨形成不全症の基準集団）においても変化を成功裏に示し、治療群のLS平均増加は+0.41SD（p<0.0001）
経口インフィグラチニブは良好に toleratedされ、副作用や中止例はなく、軽度で一過性の高リン血症が3例（4%）認められたが、いずれも用量減少や中止を必要としなかった。また、FGFR1または2の阻害に伴う副作用（例：網膜や角膜の障害）は認められなかった。
2026年後半に軟骨形成不全症に対する新薬承認申請（NDA）および販売承認申請（MAA）を予定しており、経口インフィグラチニブはFDAのブレークスルー治療指定を受けている唯一の治療薬である。
これらのデータの強さを踏まえ、ブリッジバイオは経口インフィグラチニブの hypochondroplasia への開発を加速させ、フェーズ3試験の観察的導入試験に参加者を募集している。
カリフォルニア州パロアルト、2026年2月12日（グローブニュースワイヤー） – ブリッジバイオ・ファーマ株式会社（NASDAQ：BBIO）（「ブリッジバイオ」または「当社」）は、遺伝性疾患の治療薬開発に焦点を当てるバイオ医薬品企業であり、今日、経口インフィグラチニブのグローバル第3相臨床試験PROPEL 3の有望なトップライン結果を発表した。ブリッジバイオは2026年2月12日午前8時（ET）に投資家向けの説明会を開催し、これらの結果について議論する。
「軟骨形成不全症は、FGFR3の活性化変異によって引き起こされる遺伝性疾患であり、身長だけでなく身体機能や自立性にも影響を及ぼし、生涯にわたって広範な影響を及ぼす可能性があります」と、オーストラリアのメルボルンにあるマードック子ども研究所のラビ・サヴァリヤン医師（Ph.D.）は述べた。「インフィグラチニブは、FGFR3を標的とし、軟骨形成不全症の根本原因に直接アプローチする最初の経口治療薬です。これまでに研究された最も広い年齢層において、経口インフィグラチニブは年間成長速度の最も高く、最も有意な改善を示し、身体比率の最初の統計的有意改善も達成しました。これらの結果は、インフィグラチニブが線形成長だけでなく、身体の他の側面にも変革的な可能性を持つことを示しています。」
PROPEL 3は、世界規模の1年間の二重盲検プラセボ対照ランダム化臨床試験であり、3歳未満から18歳未満の開放骨端を持つ軟骨形成不全症の子供たちにおけるインフィグラチニブの有効性と安全性を評価したものです。52週までの主要結果は以下の通りです。
「軟骨形成不全症の子供たちにとって、効果的で実用的かつ侵襲性の低い治療選択肢のニーズは依然として高い」と、ブリッジバイオの骨格異形成症担当最高医療責任者のドナラ・ロゴフ医師は述べた。「PROPEL 3のデータは、FGFR3の過剰活性を直接標的とする経口薬の潜在性を示し、非注射型の選択肢を求める家族の臨床的ニーズに応える可能性を示しています。これらの結果は、より良い治療法を待ち望む人々にとって意義深い進展であり、今後のグローバル申請に向けてこのプログラムを推進していきたいと考えています。研究参加者、その家族、調査員、スタッフの皆さまに感謝申し上げます。」
これらの結果を踏まえ、ブリッジバイオは2026年後半にインフィグラチニブの新薬承認申請（NDA）および販売承認申請（MAA）を規制当局に提出する計画です。また、hypochondroplasia向けの開発も加速させ、フェーズ3試験の観察的導入試験に参加者を募集しています。さらに、PROPEL Infant & Toddler試験では、新生児から3歳未満の子供たちを対象とした臨床試験も進行中です。インフィグラチニブは、軟骨形成不全症に対してFDAからブレークスルー治療指定を受けており、孤児薬指定（FDAおよびEMA）、ファストトラック指定、希少小児疾患指定も取得しています。
「本日の発表は、軟骨形成不全症の研究におけるもう一つのマイルストーンであり、規制当局の審査を経て、経口治療薬の選択肢を拡大し、患者や家族が医療の目標や希望に合わせて選択できるようになることを意味します」と、アメリカ小人協会のバイオテク業界リエゾン委員会議長のマイケル・ヒューズは述べた。「ブリッジバイオの小人症コミュニティとの連携と学びへの取り組みは、実体験に耳を傾け、多様な優先事項を認識しながら研究を進める姿勢を反映しています。PROPEL 3試験での1年間の治療による身体比率の改善は、多くの人々や家族にとって意義深い成果であり、身体機能に関わる可能性もあり、その意義を引き続き評価しています。」
PROPEL Infant & Toddler試験（NCT07169279）に関する情報はclinicaltrials.govで確認できます。hypochondroplasiaのフェーズ3試験の観察的導入研究（NCT06410976）や、同じくフェーズ2/3の臨床試験（NCT06873035）についてもこちらから情報を得られます。ブリッジバイオは、インフィグラチニブの軟骨形成不全症やhypochondroplasia、その他の骨格異形成症における医療的・機能的影響の可能性を探求し続け、未解決のニーズに応えることに尽力しています。
ウェブキャスト情報
ブリッジバイオは2026年2月12日午前8時（ET）に、経口インフィグラチニブのフェーズ3 PROPEL 3試験の結果について投資家向けの説明会と同時ウェブキャストを開催します。ウェブキャストのリンクは、ブリッジバイオの公式ウェブサイトのイベントカレンダーページからアクセス可能です（https://investor.bridgebio.com/.）。会議の録画は同社のウェブサイトにアーカイブされ、イベント後少なくとも30日間閲覧可能です。
軟骨形成不全症について
軟骨形成不全症は、非対称の低身長の最も一般的な原因であり、米国とEUで約55,000人に影響を及ぼし、そのうち最大10,000人は骨端が開いている子供や若者です。この疾患は、全身の健康や生活の質に影響を与え、閉塞性睡眠時無呼吸症、中耳機能障害、後弯症、脊柱管狭窄症などの合併症を引き起こします。原因はFGFR3の活性化変異によるもので、遺伝性疾患です。
ブリッジバイオ・ファーマ株式会社について
ブリッジバイオは、遺伝性疾患の革新的な医薬品開発を使命としています。世界中で何百万人もの遺伝性疾患患者が治療選択肢を持たずに苦しんでおり、その多くは小規模な患者集団向けの薬剤開発が商業的に困難なためです。私たちは、遺伝子科学の進歩と未だ十分な治療法のない患者層をつなぐ橋渡しを目指しています。分散型のハブアンドスポークモデルを採用し、迅速かつ正確、拡張性の高い開発を実現。各チームは個別の疾患に集中し、中央のハブが臨床、規制、商業の能力を提供します。詳細はbridgebio.comをご覧ください。LinkedIn、X（旧Twitter）、Facebook、Instagram、YouTube、TikTokでも情報を発信しています。
ブリッジバイオの今後の見通しに関する声明
本プレスリリースには、将来予測に関する記述が含まれています。これらの記述は、過去の事実ではなく、証券法第27A条および証券取引法第21E条に基づく将来予測とみなされるもので、「予想」「信じる」「継続」「見積もり」「期待」「希望」「意図」「可能性」「計画」「プロジェクト」「残る」「模索」「すべき」「する」「と考える」などの表現やそれらの変形、否定形、類似表現を用いて特定されます。これらの将来予測は、証券法のセクション27Aおよび証券取引法のセクション21Eの保護規定の対象となることを意図しています。これらの記述には、PROPEL 3のトップライン結果、経口インフィグラチニブの臨床的有効性、安全性、潜在的市場性、規制当局との今後のやり取り、2026年後半のNDAおよびMAAの提出計画、hypochondroplasiaにおける開発の加速、フェーズ3の観察的導入試験や臨床試験の進行状況、Dr. Savarirayan、Dr. Rogoff、Mr. Hughesのコメントにある臨床的利益の可能性、その他の医療・機能的影響の探求などが含まれ、現時点の情報と仮定に基づく当社の見解を反映しています。これらの予測が必ずしも実現する保証はなく、実際の結果はさまざまなリスクや不確実性、仮定により大きく異なる可能性があります。詳細は、最新の年次報告書（Form 10-K）、四半期報告書（Form 10-Q）、その他のSEC提出書類のリスク要因セクションをご参照ください。適用法令により義務付けられる場合を除き、当社はこれらの将来予測の公表を更新する義務を負いません。
ブリッジバイオのメディア連絡先:
ババ・ムラルカ、執行副社長
contact@bridgebio.com
(650)-789-8220
投資家連絡先:
チンメイ・シュクラ、シニアバイスプレジデント、戦略的財務
ir@bridgebio.com
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