Это платный пресс-релиз. Свяжитесь напрямую с распространителем пресс-релизов по любым вопросам.

BridgeBio сообщает о положительных итоговых результатах фазы 3 по пероральному инфгратинib с первыми статистически значимыми улучшениями пропорциональности тела при ахондроплазии

BridgeBio Pharma, Inc.

Чт, 12 февраля 2026 г., 21:30 по GMT+9 11 мин чтения

В этой статье:

BBIO

+1.19%

BridgeBio Pharma, Inc.

• PROPEL 3 успешно достигла основной цели по изменению базового уровня скорости роста в AHV на 52-й неделе (p<0.0001)

• Изменение AHV по сравнению с базовым уровнем было превосходящим плацебо на 52-й неделе с разницей в среднем лечении +2,10 см/год; LS среднее было +1,74 см/год

• В предопределённом исследовании ключевой вторичной конечной точки, пероральный инфгратиниб впервые достиг статистически значимого улучшения пропорциональности тела по сравнению с плацебо при ахондроплазии, демонстрируя LS среднюю разницу лечения -0,05 (p<0.05) у детей младше 8 лет (>50% участников)

• PROPEL 3 успешно достигла ключевой вторичной цели по изменению Z-оценки роста (референтная популяция при ахондроплазии) на 52-й неделе (p<0.0001), с увеличением LS среднего на уровне +0,41 SD в группе лечения

• Пероральный инфгратиниб хорошо переносился, без отменений или серьёзных побочных эффектов, связанных с препаратом, 3 случая (4%) гиперфосфатемии, считающейся лёгкой и временной, без необходимости снижения дозы или отмены, и без побочных эффектов, связанных с ингибированием FGFR1 или 2 (например, ретинит или кератит)

• Планируются подачи NDA и MAA во второй половине 2026 года для ахондроплазии; пероральный инфгратиниб — единственный разрабатываемый терапевтический препарат, получивший статус Прорывной терапии от FDA для ахондроплазии

• Учитывая силу этих данных, BridgeBio планирует ускорить разработку перорального инфгратиниба при гипохондроплазии и набирает участников для наблюдательного этапа фазы 3

ПАЛО-АЛТО, Калифорния, 12 февраля 2026 г. (GLOBE NEWSWIRE) — BridgeBio Pharma, Inc. (Nasdaq: BBIO) («BridgeBio» или «Компания»), биофармацевтическая компания, сосредоточенная на разработке лекарств для генетических заболеваний, сегодня объявила о положительных итоговых результатах PROPEL 3, глобального фаза 3 исследования перорального инфгратиниба у детей с ахондроплазией. BridgeBio проведёт инвесторский звонок 12 февраля 2026 г. в 8:00 по восточному времени, чтобы обсудить эти результаты.

"Ахондроплазия — это генетическое состояние, вызванное активирующим вариантом FGFR3, которое влияет не только на рост, но и на физическую функцию и независимость, что может оказывать широкое влияние на жизнь человека», — сказал доктор Рави Саварираян из Мурдокского института исследований детей в Мельбурне, Австралия, главный исследователь PROPEL 3. «Инфгратиниб — первый пероральный препарат, предназначенный для таргетирования FGFR3 и прямого устранения основной причины ахондроплазии. В самом широком диапазоне возрастов, изученных до настоящего времени, пероральный инфгратиниб продемонстрировал наибольшее и наиболее значимое улучшение скорости роста за год, а также впервые достиг статистически значимого улучшения пропорциональности тела у детей в возрасте от 3 до 8 лет — это первый такой результат среди одобренных или находящихся в разработке препаратов для этого состояния. В совокупности эти передовые результаты подчеркивают трансформирующий потенциал инфгратиниба для решения аспектов ахондроплазии, выходящих за рамки линейного роста, и возможность применения препарата в форме таблетки.»

Продолжение истории  

PROPEL 3 — это глобальное, однолетнее, рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое клиническое исследование, оценивающее эффективность и безопасность инфгратиниба у детей с ахондроплазией в возрасте от 3 до <18 лет с открытыми зонами роста. Основные результаты исследования по состоянию на 52-ю неделю включают:

Основная цель:

 

*    
    
    Изменение скорости роста за год (AHV) по сравнению с плацебо, с LS средним лечением +1,74 см/год (p<0.0001) и средним разницей в лечении +2,10 см/год

Вторичные цели:

 

*    
    
    В соответствии с основной целью, абсолютное AHV на 52-й неделе показало значительное улучшение у инфгратиниба по сравнению с плацебо, при этом группа инфгратиниба достигла наивысшего LS среднего абсолютного AHV, зарегистрированного в рандомизированных исследованиях при ахондроплазии (5,96 см/год против 4,22 см/год на плацебо)
    
     
*    
    
    Изменение Z-оценки роста (референтная популяция при ахондроплазии) по сравнению с базовым уровнем было превосходящим плацебо, с LS средней разницей +0,32 SD (p<0.0001), что является крупнейшим различием в рандомизированных исследованиях при ахондроплазии; LS среднее изменение с базового уровня в группе лечения составило +0,41 SD, что является наибольшим улучшением в рандомизированных исследованиях при ахондроплазии
    
     
*    
    
    В предопределённом исследовании (дети младше 8 лет; >50% участников) по ключевой вторичной цели — изменению пропорциональности верхней и нижней частей тела — пероральный инфгратиниб впервые показал статистическую значимость по сравнению с плацебо, демонстрируя LS среднее снижение -0,05 по сравнению с плацебо (p<0.05)
    
     
    
    *    
        
        В общей популяции инфгратиниб достиг LS среднего снижения -0,05, что является крупнейшим снижением среди групп лечения в рандомизированных исследованиях при ахондроплазии, с благоприятной LS разницей в лечении -0,02 по сравнению с плацебо на 52-й неделе (p=0.1849)

Инфгратиниб хорошо переносился, с:

*    
    
    Отсутствием отменений, связанных с препаратом
    
     
*    
    
    Отсутствием серьёзных побочных эффектов, связанных с препаратом
    
     
*    
    
    3 случая (4%) гиперфосфатемии, считающейся лёгкой и временной, без симптомов, не требующие снижения дозы или отмены
    
     
*    
    
    Отсутствием побочных эффектов, связанных с ингибированием FGFR1 или FGFR2 (например, ретинит или кератит)
    
     
*    
    
    Отсутствием побочных эффектов, связанных с аналогами CNP: симптоматическая гипотония, реакции в месте инъекции или гипертрихоз  

«Существует значительная незакрытая потребность в эффективных, практичных и менее инвазивных терапевтических вариантах для детей с ахондроплазией», — сказала доктор Даниэла Рогофф, главный медицинский директор по скелетным дисплазиям BridgeBio. «Данные PROPEL 3 подтверждают потенциал перорального препарата, напрямую таргетирующего гиперактивность FGFR3, для решения важных клинических задач, при этом он легко вписывается в повседневную жизнь семей, ищущих неинъекционный вариант. Эти результаты — значимый прогресс для тех, кто ждал лучшего подхода, и мы с нетерпением ожидаем продвижения этой программы к глобальным заявкам. Хотим поблагодарить участников исследования, их семьи, исследователей и команду, доверивших нам и присоединившихся к этому пути.»

На основе этих данных BridgeBio планирует провести встречи с регуляторными органами для обсуждения планов подачи заявки на одобрение нового лекарства (NDA) и маркетингового разрешения (MAA) для инфгратиниба во второй половине 2026 года. Компания также намерена ускорить разработку инфгратиниба при гипохондроплазии и набирает участников для наблюдательного этапа фазы 3. В рамках программы продолжается клиническое исследование инфгратиниба у новорождённых и детей до 3 лет с ахондроплазией (PROPEL Infant & Toddler). Инфгратиниб получил статус Прорывной терапии от FDA, а также статус Орфанного препарата (FDA и EMA), Fast Track и Rare Pediatric Disease.

«Сегодняшнее объявление — ещё один важный этап в исследованиях ахондроплазии и, при одобрении регуляторных органов, расширяет доступные методы лечения, включая пероральный препарат, предоставляя пациентам и их семьям дополнительные варианты в выборе терапии», — сказал Майкл Хьюз, председатель Комитета по связям с биотехнологической индустрией в Little People of America. «Обязательство BridgeBio взаимодействовать и учиться у сообщества людей с карликовостью отражает фокус на слушании реального опыта и учёте разнообразных приоритетов при формировании исследовательских усилий. В этом контексте улучшение пропорциональности тела за год лечения в исследовании PROPEL 3 — значимый результат, который пациенты и семьи считают важным, он может иметь отношение к физической функции и продолжает оцениваться для определения его более широкого значения.»

Информация о исследовании PROPEL Infant & Toddler (NCT07169279) доступна на сайте clinicaltrials.gov. Информация о исследовании ACCEL, наблюдательном этапе для инфгратиниба при гипохондроплазии (NCT06410976), — здесь, а о исследованиях ACCEL 2/3, клиническом исследовании фазы 2/3 инфгратиниба при гипохондроплазии (NCT06873035) — здесь. BridgeBio продолжает изучать потенциал инфгратиниба в отношении более широких медицинских и функциональных аспектов ахондроплазии, гипохондроплазии и других скелетных дисплазий, которые требуют решения значительных незакрытых потребностей семей.

Информация о вебкасте
BridgeBio проведёт инвесторский звонок и одновременный вебкаст для обсуждения результатов фазы 3 исследования PROPEL 3 у детей с ахондроплазией 12 февраля 2026 г. в 8:00 по восточному времени. Ссылку на вебкаст можно найти на странице календаря событий сайта BridgeBio по адресу https://investor.bridgebio.com/. Запись конференц-звонка и вебкаста будет размещена на сайте компании и будет доступна как минимум 30 дней после мероприятия.

Об ахондроплазии
Ахондроплазия — наиболее распространённая причина диспропорционального короткого роста, затрагивающая около 55 000 человек в США и ЕС, включая до 10 000 детей и подростков с открытыми зонами роста. Заболевание влияет на общее здоровье и качество жизни, вызывая такие медицинские осложнения, как обструктивное апноэ сна, дисфункцию среднего уха, кифоз и стеноз позвоночного канала. Причина — активирующий вариант FGFR3.

Об BridgeBio Pharma, Inc.
BridgeBio создана для разработки революционных лекарств для генетических заболеваний. Миллионы людей по всему миру с генетическими нарушениями не имеют вариантов лечения, часто из-за коммерческих сложностей разработки лекарств для малых групп пациентов. Мы стремимся сократить разрыв между достижениями в области генетической науки и созданием значимых лекарств для недообслуживаемых пациентов. Наша децентрализованная модель «хаб-и-споук» обеспечивает скорость, точность и масштабируемость. Автономные и уполномоченные команды сосредоточены на отдельных состояниях, а центральный хаб обеспечивает клинические, регуляторные и коммерческие возможности для вывода инноваций на рынок. Подробнее на bridgebio.com и в наших аккаунтах LinkedIn, X, Facebook, Instagram, YouTube и TikTok.

Прогнозные заявления BridgeBio
Этот пресс-релиз содержит прогнозные заявления. Они могут включать утверждения, не являющиеся историческими фактами, и считаются прогнозными в рамках раздела 27A Закона о ценных бумагах 1933 года (с поправками) и раздела 21E Закона о биржевых ценностях 1934 года (с поправками), которые обычно обозначаются словами «предполагает», «верит», «продолжает», «оценивает», «ожидает», «надеется», «намерен», «может», «планирует», «проекты», «остается», «ищет», «должен», «будет» и их вариациями или отрицанием этих терминов, а также другими подобными выражениями. Эти заявления отражают текущие взгляды компании относительно планов, намерений, ожиданий и стратегий, основанные на доступной информации и предположениях. Хотя мы считаем, что наши планы и ожидания разумны, мы не даём гарантий, что они будут реализованы. Реальные результаты могут значительно отличаться из-за множества рисков и неопределённостей, включая, но не ограничиваясь, предварительными и текущими данными наших исследований и клинических испытаний, размером целевой популяции, успехом и дизайном исследований, трудностями с набором участников, побочными эффектами, регуляторными решениями, финансированием, волатильностью акций, макроэкономическими и геополитическими факторами и другими рисками, изложенными в разделе «Факторы риска» наших последних годовых отчётов и других документов. Мы не обязаны обновлять эти прогнозные заявления, за исключением случаев, предусмотренных законом.