剛剛注意到BridgeBio的(BBIO)股價今天表現不錯，原因是他們的軟骨發育不良試驗數據公布後。PROPEL 3的結果對infigratinib來說相當不錯——服用該藥的兒童比安慰劑組多成長約1.74公分/年，說真的，這正是矮小症治療中希望看到的改善。公司表示今年下半年將向FDA提出申請。

有趣的是時間點的安排。Ascendis也有自己的藥物在進行中，並且已在二月達成PDUFA的目標審查日期，這已經在進行中。BioMarin幾年前就已獲得Voxzogo的批准，競爭壓力確實存在。但如果BridgeBio的數據能站得住腳，他們在這個領域可能會擁有一個有意義的選擇。

股價上漲近7%，目前約在$78 ，接近那個52週高點$84.94。真正的考驗將是監管機構在審查NDA時的反應。PDUFA的目標審查日期通常需要幾個月，如果一切順利，我們可能會在2026年底或2027年初得到決定。耐受性方面也不錯——試驗中沒有出現嚴重的藥物相關問題，這對於罕見疾病的治療來說總是加分。